Cell子刊：胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统，通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统：IscB-ωRNA系统，提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率，并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
2024-11-22
山东第一医科大学周香香/解维林团队综述PROTAC和分子胶等靶向蛋白降解技术的药物发现及临床进展
蛋白靶向降解（TPD）代表了药物开发范式的关键转变，正在进行的研究和临床试验无疑将提供更深入的见解。
2024-11-18
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
浙大学者开发出新型CRISPR-Cas9递送载体，利用冷冻休克肿瘤细胞靶向肺癌
该研究开发了被动和主动双靶向的肺靶向CRISPR-Cas9药物递送策略，通过敲低肿瘤中的细胞周期蛋白依赖性激酶4（CDK4）来诱导非小细胞肺癌（NSCLC）的癌细胞合成致死。
2024-04-04
Nature系列综述：诺奖团队系统总结用于增强肿瘤原位疫苗的递送技术
肿瘤原位疫苗因能够避免抗原鉴定和分离需要、解决肿瘤异质性问题等特点具有显著优势，许多药物正在临床评估中，部分产品已经获得批准，在实体瘤治疗方向有巨大前景。
2024-07-08
蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体，治疗胶质母细胞瘤
在这项研究中，研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障（BBB）并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体（简称Plofsome）。
2024-09-05
Nature : 靶向液-液相分离，抑制肿瘤生长和转移
研究表明，丙氨酰-tRNA合成酶 AARS1 介导了 p53 的乳酸化修饰，将肿瘤细胞代谢与蛋白质组修饰改变相结合而参与肿瘤的发生发展。
2025-01-24
JCI：特殊药物或能重编程机体的免疫反应从而靶向作用人类胶质母细胞瘤
本文研究结果表明，STING激动剂8803或能作为单一疗法在体内表现出较好的疗效，值得进一步研究转化到临床应用中去。
2024-06-22
礼来1.4亿美元首付款引进靶向GPCR放射性药物
Radionetics在研放射性药物68Ga-R8760目前正处于治疗肾上腺皮质癌的I期研究中，此外还将在乳腺癌、肺癌中开展临床研究。
2024-07-06
蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具，为亨廷顿病治疗带来新希望
研究团队表示，RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望，并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。
2025-02-12