小分子镰刀细胞疾病药物获FDA突破性药物地位
【新闻事件】：今天生物技术公司Global Blood Therapeutics， Inc. (GBT)宣布其小分子镰刀细胞疾病（SCD）药物voxelotor (曾用名GBT440)获得FDA突破性药物地位，这个决定是根据voxelotor的两个二期临床和一个三期临床的部分数据。据称这是SCD药物首次获得FDA突破性药物地位，GBT今天股票因此上扬20%。Voxelotor此前获得FDA优先审批
Aging Cell：科学家鉴别出抗老化实验性药物的分子靶点 有望进入阿尔兹海默病人体临床试验
2018年1月15日 讯 /生物谷BIOON/ --一种名为J147的实验性药物或许是现代的长生不老药，研究表明其能有效治疗阿尔兹海默病，逆转小鼠机体老化，已经科学家们也已经准备好利用该药物进行人体临床试验了；近日，一项刊登在国际杂志Aging Cell上的研究报告中，来自索尔克研究所的研究人员通过研究揭开了J147发挥作用的分子机制，他们发现，J147能够同线粒体中的一种蛋白结合，从而促进老化细
这12家公司正在推进靶向RNA的小分子药物
至今，几乎我们所服用的每一种药物目的都是改变蛋白质的活性。一度，发明可以靶向RNA的小分子药物被认为是违反药物研发教条的事情。但在今年9月，纽约科学院（NYAS）召开了首届靶向RNA的小分子专题会议，《Nature Reviews Drug Discovery》也对这一趋势做了报道（详细阅读：深度长文：靶向RNA，新领域已准备迎接爆发）。靶向RNA的小分子药物研发正在进入主流。早期研究
Nature：肠道菌群分泌药物分子可调节肠道与免疫系统健康
2017年11月24日/生物谷BIOON/---最近，来自斯坦福大学的研究者们发现肠道中存在的生孢梭菌能够改变血液中一种分子的浓度，进而影响患者的健康水平。众所周知，我们的身体中存在着数以千亿计的细菌，其中生孢梭菌具有降解色氨酸的功能。而其代谢产物则能够进入血液调节机体的免疫系统以及肠道的稳态。研究者们利用小鼠模型证实了肠道细菌是如何通过生物合成的途径影响机体的生理变化。（图片来源： C
小分子DMD 药物上市申请遭拒
【药源解析】：今天 FDA 拒绝了 PTC Therapeutic 的小分子杜氏营养肌不良症（DMD）药物 ataluren（商品名 Translarna）的上市申请。FDA 要求 PTC 至少提供一个设计合理的阳性临床试验结果，并提出一些 CMC 疑问。这个申请是根据两个失败临床的亚组分析，今年 9 月专家组以 10：1 拒绝支持 ataluren 上市申请，唯一赞成票来自一个病人代表。由于未知
科学家阐明癌细胞对抗癌药物产生耐受性的新型分子机制！
2017年10月19日 讯 /生物谷BIOON/ --靶向性的抗癌疗法：西妥昔单抗和帕尼单抗是晚期结直肠癌的主要治疗手段，结直肠癌是美国癌症相关死亡的第二大原因，然而很多患者机体中携带的遗传突变肿瘤常常会对这些抗表皮生长因子受体（EGFR）单克隆抗体疗法产生耐受性，或者在患者治疗期间癌症会不断对疗法产生耐受性；因此研究人员不断在深入研究希望能够理解癌细胞内在耐药和获得性耐药的机制，而研究者主要将目
分子探针/候选药物的选择性
今天Derek Lowe的博客讲到一篇用分子探针研究蛋白降解的文章（doi：10.1038/onc.2017.172）。这篇由哈佛大学科学家发表的文章用一个叫做OPA的金属络合剂抑制一个叫做RPN11的去泛素酶，并显示这个化合物可以杀死对Velcade耐药的多发性骨髓瘤细胞。RPN11是一个金属蛋白酶，所以OPA作为金属络合物抑制这个酶不奇怪。抑制蛋白降解也是杀死肿瘤细胞的一个机制，所
武汉病毒所筛选得到阻断乙脑病毒感染的小分子药物
乙脑病毒（Japanese encephalitis virus，JEV）属于黄病毒科黄病毒属，是通过蚊虫进行传播的虫媒病毒。JEV引起的乙型脑炎致死致残率高，我国是乙脑的高发区，曾一度占世界总发病人数的80%。目前JEV疫苗的使用在一定程度上减少了乙脑的发病率，但对于已发病的患者，仍然没有针对性的特效药或治疗手段，寻找治疗JEV感染的特效药物是目前刻不容缓的任务。中国科学院武汉病毒研
Stem Cell Reports:上海药物所利用单转录因子及小分子化合物诱导肝细胞转分化
细胞间的转分化，也就是成体细胞不需要通过诱导多能干细胞（ipsC）阶段而直接转变为另一类成体细胞，并实现功能性修复，是再生医学研究的热点。以肝脏为例，肝功能衰竭每年导致许多病人死亡，而可供移植的肝脏或肝细胞来源非常有限。同时，肝细胞在新药研发领域也是研究药物代谢及毒性的重要工具。如何获得无伦理问题又具有正常功能的肝细胞用于移植和新药研究一直备受关注。我国科学家在几年前报道了利用数个转录
Nat Commun：生物工程改造微型蚕茧保护药物分子有奇效！
2017年7月25日 讯 /生物谷BIOON/ --科学家们创造出了一种微型的蚕茧，能够保护敏感的药物分子在储存以及释放的过程中避免降解。他们希望这一技术能够延长药物的储存寿命以及能够帮助治疗癌症，神经退行性疾病等等。（图片摘自www.sciencealert.com）对于科学家们来说，从自然界中寻找灵感方便人类生活是常用的手段。过去，科学家们受到自然界中酶促反应的启发生产能量，以及受到仙人掌的启