人非酒精性脂肪肝相关基因HSD17B13在小鼠模型中并无作用
HSD17B13的失活突变保护人类免受NAFLD相关和酒精相关肝损伤、纤维化、肝硬化、 和肝细胞癌，抗HSD17B13的临床试验正在开发中。但是该研究显示HSD17B13在小鼠NAFLD模型中并无作用！
科学家首次发现可降低非洲猪瘟病毒致病性的重要基因
近日，中国农业科学院兰州兽医研究所口蹄疫与新发病流行病学创新团队和外寄生虫与虫媒疫病团队在非洲猪瘟病毒致病性研究方面取得重要进展，首次发现敲除MGF-110-9L基因的非洲猪瘟病毒对猪致病性降低。相关研究成果发表在《中国病毒学（Virologica Sinica）》上。该研究构建了非洲猪瘟病毒MGF-110-9L基因缺失毒株，当与野生毒株分别攻毒实验猪时，野
Nat Neurosci: 研究揭示基因表达与神经疾病遗传性特征
随着时间的流逝，响应神经元活动的基因表达会显著影响人脑的发育。尽管许多神经科学家已经研究了神经元活动的表观遗传学效应，但他们的大多数研究都是在小鼠上进行的，因此对人类这些过程的理解仍然非常有限。
Nat Commun：基因疗法有效性可长达几十年之久
近日，大奥蒙德街医院，UCL GOS儿童健康研究所和哈佛医学院之间的国际合作表明，基因疗法的益处可以在移植的血液干细胞被人体清除数十年后才能看到。
研究发现基因组内简单重复序列在对虾适应性进化中的作用
近期，中国科学院南海海洋研究所研究员王晓雪团队发现细菌宿主H-NS蛋白调控原噬菌体的“沉默-激活”过程的新机制。相关研究成果以Xenogeneic silencing relies on temperature-dependent phosphorylation of the host H-NS protein in Shewanel
Science：一项里程碑式研究分析了64个人类基因组的测序结果 有望更好地理解人类遗传多样性！
2021年3月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Science上的研究报告中，来自马里兰大学医学院等机构的科学家们详细介绍了64个人类全基因组测序的结果，这一参考数据包括来自全球各地的人群，能够更好地反映人类物种的遗传多样性，除了其它应用外，这项研究也能促进科学家们对人类疾病有遗传倾向的特定人群进行研究，并发现更为复杂的遗传突变形式
一种新型CRISPR技术或能为基因疗法带来革命性变革 从而治疗人类的遗传性疾病
2021年2月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice”的研究报告中，来自美国MIT和博德研究所等机构的科学家们报道了一项标志基因疗法里程碑式的研究成果。研究者表示，一种新
研究揭示拟南芥MIR172基因家族成员功能冗余性和特异性
中国科学院分子植物科学卓越创新中心研究员王佳伟研究组在PLoS Biology上，在线发表了题为Redundant and Specific Roles of individual MIR172 Genes in Plant Development的研究论文。进化上保守的MIRNA基因家族通常在基因组中具有多个拷贝，这些基
Science子刊：基于AAV病毒载体的基因疗法有望治疗结节性硬化症
2021年1月13日讯/生物谷BIOON/---结节性硬化症（tuberous sclerosis complex, TSC）是一种以身体多个器官长出非癌性肿瘤为特征的遗传性疾病，患者的治疗方案有限。在一项新的研究中，来自美国麻省总医院（MGH）的研究人员领导的一个团队如今报道基因疗法能够有效地治疗表达导致这种疾病的突变基因之一的小鼠。相关研究结果发表在20
遗传性耳聋治疗新突破 基因疗法或将迎来曙光
根据WHO的数据，目前全世界约有5亿人患有听力损失。遗传变异约导致了一半的先天性和早发性耳聋病例，超过120个基因与人类的非综合征性听力损失有关。尽管人们对听觉系统生理学的认识已经取得了巨大的进展，但目前的治疗方案仍主要局限于扩声和人工耳蜗，还没有针对人类听力损失的生物治疗方法。目前，针对各种类型听力损失的基因、细胞和药物