FDA今日批准罕见病新药Mepsevii
美国FDA宣布批准Ultragenyx Pharmaceutical的新药Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）上市，治疗VII型粘多糖贮积症（MPS VII）。这是首款经美国FDA批准，治疗儿童和成人MPS VII患者的创新疗法。MPS VII是一种极为罕见的遗传病，全球影响了不到150名患者，而且每一名患者的症状都有所不同。但绝大多数患者会有严重的骨骼异常
科学家有望开发出治疗罕见恶性T细胞淋巴瘤的新型疗法
2017年11月22日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自卡迪夫大学的研究人员通过研究发现了一种特殊方法或能靶向作用引发T细胞淋巴瘤的异常T细胞，这或能帮助研究人员开发新型疗法来治疗患恶性或难以治疗癌症的患者。图片来源：medicalxpress.com研究人员所发现的新方法能在不破坏健康T细胞的情况下靶向作用癌症；当保护机体抵
Sci Immunol：罕见免疫细胞影响癌症免疫治疗效果
2017年11月16日/生物谷BIOON/---特定类群的免疫细胞能够抵抗机体紊乱的发生，这一类型免疫细胞功能的丧失将导致癌症的产生，因此大多数研究都集中在这些被称为“效应T细胞”的免疫细胞亚群中。然而，一项最新的研究则表明，效应T细胞发挥抗癌活性的背后或许有着更为深刻的细胞生物学机制。因此，研究者们对一类被称为“天然T细胞”的淋巴细胞亚群进行了研究，这类细胞并没有分化成为效应T细胞。“患癌风险较
FDA 今日批准罕见病新药
今日，美国 FDA 宣布批准 Ultragenyx Pharmaceutical 的新药 Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）上市，治疗 VII 型粘多糖贮积症（MPS VII）。这是首款经美国 FDA 批准，治疗儿童和成人 MPS VII 患者的创新疗法。MPS VII 是一种极为罕见的遗传病，全球影响了不到 150 名患者，而且每一名患者的症状都有所不同。但绝大多数
Acta Neuropathol：一种新型基因疗法或能有效治疗罕见大脑疾病
2017年11月13日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项发表在国际杂志Acta Neuropathologica上的研究报告中，来自新南威尔士大学的研究人员通过研究成功开发出了一种新型基因疗法，这种疗法能帮助成功治疗名为卡纳万病（海绵状脑白质营养不良症）的罕见遗传障碍，这种疗法最终或有望帮助治疗那些影响机体大脑的其它遗传性疾病。图片来源：Shutterstock这种新型的基因疗法或能逆转诸
加速审批 欧盟多数癌症及罕见病药仅基于单个关键性研究获批
近日，发表在《CLINICAL PHARMACOLOGY & THERAPEUTICS》上的一篇研究显示，2012-2016年之间，欧盟新上市药物中有45%的产品是基于单一关键性临床研究数据获得批准。这项研究的作者Anne Vinther Morant与Henrik Tang Vestergaard均是丹麦灵北制药公司的员工，他们表示：“这个数字有些高得惊人，但与2005年-2
第三次改变立场：FDA为罕见病药物大开绿灯
Therapeutics MD（TXMD）曾于今年5月8日被美国食品和药品监督管理局（FDA）抨击，FDA正式拒绝其被称为TX-004HR(无需涂布器的阴道雌二醇软凝胶)的药物申请。当时，监管机构表示需要该公司提供该药物更充足的安全性数据，这也就意味着需要开启一个全新的研究以及增加数年的时间。5月9日，FDA宣布新任长官Scott Gottlieb正式上任。随后，Therapeutic
默克、辉瑞在英国推出PD-L1免疫疗法Bavencio，治疗罕见皮肤癌—默克尔细胞癌（MCC）
2017年11月07日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头默克（Merck KGaA）与合作伙伴美国制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，在英国推出PD-L1免疫疗法Bavencio（avelumab），用于转移性默克尔细胞癌（mMCC）成人患者的治疗。在欧盟，Bavencio于今年9月下旬获欧盟委员会（EC）批准，成为欧洲首个治疗mMCC的PD-1/PD-L1免疫疗法。此次批准
FDA宣布将“扩大获取计划”扩展至罕见病患者
一项旨在挽救晚期肿瘤患者的同情用药计划，如今罕见病患者也可以适用。这个被称为“扩大获取（Expanded Access，EA）”的计划，针对已经尝试了所有的可用的治疗方案，又不具资格或无法参加新药的临床试验的患者。同情使用也被称为慈悲使用（Compassionate Use）， 指定患者或单一患者使用 （Single-Patient Use），这个计划允许一些患有重大或危及生命的疾病的
AAA罕见病药物Lutathera获欧盟批准
法国AAA公司今日宣布，Lutathera（镥氧奥曲肽）已被欧洲监管机构批准，用于治疗不可切除或转移的生长抑素受体阳性胃肠胰腺神经内分泌肿瘤成人患者。对于这个法国集团来说，该药获得欧盟批准是一项重要的胜利。因为这意味着该药物将成为肿瘤学市场销售的首例放射性药物。AAA首席执行官Stefano Buono表示：“这对我们公司来说，无疑是一个历史性时刻。我们非常自豪地将这种一流的药物和第一