靶向疗法缓解脏器损伤 Alexion达成罕见病开发合作
日前,致力于罕见病新药研发的Alexion Pharmaceuticals公司宣布与临床阶段生物技术公司Caelum Biosciences达成一项合作,为治疗免疫球蛋白轻链(AL型)淀粉样变性开发靶向疗法。AL型淀粉样变性是一种罕见的全身性疾病。错误折叠的免疫球蛋白轻链聚集形成纤维,堆积在组织的内部和周围,导致广泛且不断加重的器官损伤。确诊患者的中位生存期不足18个月,最常见死亡原因
罕见病基因疗法!Regenxbio公司RGX-181获美国FDA授予治疗CLN2的罕见儿科疾病资格
2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --Regenxbio是一家处于临床阶段的生物技术公司,旨在通过开发治愈性基因疗法,改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台,包含了超过100种腺相关病毒(AAV)载体,可以用于基因疗法的递送。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予RGX-181罕见儿科疾病资格。RGX-181是一种一次性的基因疗法,开发用于晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质
罕见病X-ALD可靠诊断方法
X-连锁肾上腺脑白质营养不良(X-Adrenoleukodystrophy,X-ALD)是一种X连锁隐性遗传病。主要病因为ABCD1基因突变导致过氧化物酶体缺陷,引起极长链脂肪酸(VLCFA)在体内蓄积。该病主要累及肾上腺和脑白质,发病率约为0.5/10万~1/10万,婴幼儿、青少年以及成年期均可发病,但半数以上病人于儿童或青少年期起病。临床表现本病临床表现复杂,主要表现为进行性精神运
罕见病新药!欧盟批准Ravicti(苯丁酸甘油酯)用于2个月内尿素循环障碍(UCD)婴儿
2019年1月31日讯 /生物谷BIOON/ --Swedish Orphan Biovitrum AB(SOBI)是一家致力于罕见病新药研发的瑞典制药公司。近日,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Ravicti(glycerol phenylbutyrate,苯丁酸甘油酯)口服液扩大适用人群,纳入2个月以下患有尿素循环障碍(UCD)的婴儿。在欧盟,Ravicti之前的适应症仅限于2个月以上的U
罕见病新药!长效C5补体抑制剂Ultomiris一线治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)III期临床成功
2019年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日,该公司宣布,评估Ultomiris(ravulizumab-cwvz)用于既往未接受补体抑制剂治疗(补体抑制剂初治)非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)的III期临床研究达到了主要终点。该研究是一项全球性、多中心、单臂III期研究,在56例aHUS成人患者中开展,评估了静脉输注Ultom
罕见病新药!美国FDA授予强效ATX抑制剂BBT-887治疗特发性肺纤维化(IPF)孤儿药资格
2019年01月27日讯 /生物谷BIOON/ --Bridge Biotherapeutics 是一家临床阶段生物医药技术公司,总部位于韩国城南市,在德州休斯敦设有JLABS@TMC创新中心分部。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予BBT-877治疗特发性肺纤维化(IPF)的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿
罕见病新药!美国FDA授予Albireo新型回肠胆汁转运体抑制剂A4250胆道闭锁孤儿药资格
2019年1月24日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司,专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导药物A4250治疗胆道闭锁(biliary atresia)的孤儿药资格。胆道闭锁是一种罕见的、威胁生命的肝脏疾病,目前尚没有获批的治疗药物。在美国和欧盟,A4250目前已被授予多种
全球首个罕见心肌病药物!辉瑞tafamidis在美国进入优先审查
2019年1月19日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头辉瑞(Pfizer)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理tafamidis治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的新药申请(NDA)。基于2种类型的tafamidis(葡甲胺盐和游离酸),辉瑞提交了2份NDA。值得一提的是,tafamidis是唯一一种完成评估治疗ATTR-CM安全性和疗效III期研究的药物,ATTR-
罕见病新药!新一代合成GLP-2类似物apraglutide获美国FDA孤儿药资格,治疗短肠综合征(SBS)
2019年1月22日讯 /生物谷BIOON/ --Therachon是一家临床阶段生物技术公司,专注于发现、开发和商业化治疗严重罕见疾病的创新疗法。近日,该公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已授予apraglutide治疗的短肠综合征(SBS)的孤儿药资格。在欧盟,欧洲药品管理局(EMA)之前也授予了apraglutide治疗SBS的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而
罕见病新药!小野制药Demser(甲基酪氨酸)获批,改善嗜铬细胞瘤患者儿茶酚胺过量分泌
2019年1月18日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企小野制药(Ono Pharmaceutical)近日宣布,Demser(metyrosine,甲基酪氨酸)250mg胶囊已获日本监管机构批准,该药是一种酪氨酸羟化酶抑制剂,用于嗜铬细胞瘤(PC)患者,改善儿茶酚胺过量分泌状况。嗜铬细胞瘤(PC)是一种起源于肾上腺髓质或肾上腺外神经节的神经内分泌肿瘤,日本估计有2920例患者。儿茶酚胺过量分泌