罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan：将成阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)临床护理新标准!
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
罕见病新药！美国FDA批准Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物!
Hetlioz是第一个治疗SMS相关睡眠觉醒障碍的药物，之前已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
礼来、辉瑞、罗氏纷纷布局 基因疗法能否为这种罕见病带来曙光？
近日，礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项潜在高达27亿美元的合作，开启了对杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法的布局，成为研究该领域为数不多的药企之一。杜氏肌营养不良症(DMD)是一种由抗肌萎缩蛋白(Dys)基因突变引起，会导致全身肌肉渐进性损伤和运动机能衰退的X染色体连锁隐性遗传病，多发于男性，女性多为携带者。据相
罕见肥胖症突破性药物！强效首创MC4R激动剂Imcivree(setmelanotide)获批：一年减重＞10%！
Imcivree是有史以来第一个治疗POMC/PCSK1/LEPR缺陷型肥胖症的药物。
深入理解罕见糖尿病的发病机制或有望帮助阐明机体胰岛素产生的奥秘！
2020年11月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Journal of Clinical Investigation上的研究报告中，来自埃克塞特大学等机构的科学家们通过对罕见类型的糖尿病进行研究揭示了胰岛素产生的分子机制；研究者表示，揭示为何婴儿会患上一种罕见类型的糖尿病或能阐明一种新型的生物学通路，并帮助理解胰岛素产生的原理，这
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan获美国FDA优先审查：3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
德国两款罕见病新药将首次亮相第三届进博会
在即将于上海举行的第三届中国国际进口博览会上，来自德国的大型跨国企业勃林格殷格翰将“首秀”两款罕见病治疗新药。泛发性脓疱性银屑病（GPP）是一种极为罕见的皮肤病，患者在身体各区域会爆发许多无菌性脓疱，出现突然发热、寒战和皮肤疼痛性病变等症状，不仅患者极为痛苦，还可能伴有危及生命的器官衰竭和感染性并发症。勃林格殷格翰研发的Spesolimab是一种
“维”来可期 焕然一“心”，辉瑞罕见病创新药物维万心®精彩亮相进博会
2020年11月6日，在第三届中国国际进口博览会上，辉瑞中国罕见病创新药物氯苯唑酸软胶囊（Tafamidis，商品名：维万心® ，VYNDAMAX ®）精彩上市。于9月底在国内正式获批的氯苯唑酸软胶囊是全球首个、也是唯一经批准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的药物，它的问世填补此前中国在ATTR-CM治疗领域无有效
多方共助健康中国梦，赛诺菲布局中国罕见病 “医+药+保”三位一体诊疗新生态
2020年11月6日，本届进博会上，赛诺菲全面展现了攻克罕见病领域的研发实力和惠及中国患者的坚定决心，不仅带来三款“同类首创、同类最佳”在研新药Venglustat、Fitusiran、BTKi（SAR442168），更携手领域权威专家、罕见病公益组织、互联网头部创新企业共同探讨罕见病标准化诊疗体系建设及创新支付方式，致力改善中国罕见病患者“病无所医”、“医