mSystems：两种益生菌组合或有望作为新型的高血压疗法
来自中国内蒙古农业大学等机构的科学家们通过研究发现，两种益生菌或许具有潜在的抗高血压疗法，或有望未来帮助开发治疗人类高血压的强有力的疗法。
2023-10-26
Sci Adv：科学家在分子水平上揭示了人类罕见白血病类型的疾病特征
研究表明，骨髓/自然杀伤性（NK）细胞前体急性白血病（MNKPL）对于名为L-天冬酰胺酶（L-asparaginase）的药物高度敏感，这种药物已经显示出了对这种疾病的临床疗效。
2024-01-22
药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
2024-01-16
Nat Cancer：罕见的免疫细胞或能帮助预测皮肤癌患者对疗法产生反应的机会
来自伦敦国王学院等机构的科学家们通过研究发现，一类特殊的免疫细胞或能帮助预测哪些患者会因癌症免疫疗法获益最多。
2024-01-10
mBio：科学家有望帮助开发治疗罕见人类真菌性肺炎的新型疗法
来自杜兰大学医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种潜在的新模型，其或能帮助研究在实验室中难以培养的引起肺炎的真菌（普氏肺囊虫，Pneumocystis jirovecii）。
2024-01-04
Kidney360：罕见的D-丙氨酸或是机体健康睡眠和血糖维持的关键
来自日本大阪大学等机构的科学家们揭示了一种D型氨基酸—d丙氨酸（d-alanine）的特殊功能，那么其功能到底怎样，研究人员又是如何揭示其功能的呢？为了进一步理解，研究人员就需要一些背景信息。
2024-01-02
Pharmacol Res：科学家有望利用工程化改造的肠道菌群来治疗人类高血压
来自托莱多大学等机构的科学家们通过研究发现，工程化改造的细菌或能帮助降血压，这一发现或许就为利用机体自身的微生物组来治疗高血压打开了新的大门。
2023-10-27
英国政府启动新计划，加速罕见病儿童获得个性化治疗
近日，英国政府宣布支持罕见疗法启动平台（Rare Therapies Launch Pad），这是一项新计划，将为患有罕见疾病的儿童提供获得个性化治疗的途径。
2023-12-11
NEJM综述男性乳腺癌：罕见，但诊断不足、预后更差
虽然大多数治疗试验以前仅限于女性乳腺癌患者，但现在许多试验正在招募男性和女性。在可行的情况下，乳腺癌治疗研究应向男性和女性开放，以建立支持未来治疗建议的证据基础。
2023-11-10