辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV）
2023-08-08
Cell子刊：北京大学付毅/张岩/孔炜团队发现高血压治疗新靶点
FAM3D通过FPR1和FPR2介导的氧化应激导致eNOS解偶联，从而加剧高血压的发展。因此，FAM3D可作为高血压的潜在治疗靶点。
2023-06-16
Nature Medicine：吴一龙/周清/李扬秋团队首次报道肺癌罕见基因变异的创新性临床研究成果
总的来说，该研究是首个在同一时间段内入组、但又是非直接比较的、能够全面显示一个药物在同一个靶点上的有效性和安全性的研究，也和不接受精准靶点治疗的人群有了间接的比。
2023-07-26
《自然》：首次揭示阳光诱发罕见白血病的机制！
在这个阳光普照、紫外线系数暴涨的季节，没有任何物理防护或者化学防护，咱是真不敢出门。且不说，会由于衣物长短不一导致胳膊腿儿晒得层层叠叠的黑，更不能辜负了那些昂贵的补水抗衰护肤品啊。
2023-06-17
最新研究显示，午睡时间过长或增加肥胖及高血压风险
午睡，是一种普遍的生活习惯，中午睡觉可以帮助缓解疲惫、弥补睡眠不足、提高下午的工作效率。但是，也有不少研究揭示了长时间午睡的坏处。例如，长时间午睡和大脑衰老之间，存在着双向关系。
2023-05-03
NEJM：罕见瘦素基因突变导致的贪吃与肥胖及其治疗
该论文报道了两个特殊病例，研究团队在一名14岁男孩和一名2岁女孩发现他们负责产生瘦素（Leptin）的基因出现突变，导致了他们贪食和肥胖，研究团队通过美曲普汀（Metreleptin）结合饮食和锻炼，
2023-06-20
Br J Pharmacol：补体C3作为降低高血压肾病患者蛋白尿的新靶点
越来越多的临床疾病涉及补体系统的病理性贡献，这促使人们重新对调节这一宿主防御途径的治疗方案感兴趣。基于这些发现，制药行业已将补体系统确定为治疗各种疾病的潜在和有前景的靶点。
2023-05-23
南方医科大：每周通话超30分钟，增加高血压风险
研究表明，通话时长过长显著增加高血压风险，每周通话超过30分钟，与患高血压的风险增加12%相关。需要在进一步的研究中确认研究的潜在机制。
2023-05-08
潜在交易额达28亿美元，罗氏重金押注RNAi疗法明星公司降血压药物，一针疗效长达半年
美国当地时间 7 月 24 日，RNAi 疗法开发公司 Alnylam 宣布与罗氏达成合作，
2023-07-26