28亿美元，罗氏引进Alnylam高血压RNAi产品Zilebesiran
2023年7月24日，Alnylam宣布与罗氏公司达成战略协议，共同开发和商业化Alnylam用于治疗高血压的在研RNAi疗法zilebesiran，该疗法目前正处于第二阶段开发阶段。
2023-07-24
Nature | 罕见基因变化与血液蛋白质之间的联系将影响当前和未来的药物研发工作
一项发表在《自然》杂志上的研究利用英国生物库中50,000多人的数据，揭示了罕见基因变异如何影响人体血浆蛋白，为人类疾病的研究提供了新的见解。研究发现了数千个前所未有的关联，这些关联有助于未来药物的发
2023-10-12
Molecular Therapy Nucleic Acids：靶向ERBB4-IR可能成为治疗高血压心血管疾病的新方法
高血压性心脏病是心血管疾病发病率和死亡率的主要原因。左心室(LV)损伤、肥厚和纤维化是高血压心脏重构的特征，最终导致慢性心力衰竭。
2023-07-25
最长18个月无需光照，首次报道基因疗法治疗罕见黄疸综合征
克里格勒-纳贾尔综合征又称为先天性葡萄糖醛酸转移酶缺乏症、先天性非梗阻性非溶血性黄疸，是一种少见的、发生于新生儿和婴幼儿的遗传性高胆红素血症。
2023-08-22
Nature：一种新方法或有望帮助开发治疗人类罕见疾病的RNA疗法
来自韩国科学技术院等机构的科学家们通过研究利用反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides)有望治疗一种名为共济失调毛细血管扩张等罕见人类疾病。
2023-08-14
辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV）
2023-08-08
全球首例治愈：浙大团队发现罕见病新致病基因，创新研发靶向药物
一系列的体外实验和动物实验也证明：在同等给药量时，相比此前已用于临床的 IL-1 通路抑制剂阿那白滞素（anakinra）和卡纳单抗（canakinumab），“利来西普”能产生更好的治疗效果。
2023-07-27
Cell子刊：北京大学付毅/张岩/孔炜团队发现高血压治疗新靶点
FAM3D通过FPR1和FPR2介导的氧化应激导致eNOS解偶联，从而加剧高血压的发展。因此，FAM3D可作为高血压的潜在治疗靶点。
2023-06-16
Nature Medicine：吴一龙/周清/李扬秋团队首次报道肺癌罕见基因变异的创新性临床研究成果
总的来说，该研究是首个在同一时间段内入组、但又是非直接比较的、能够全面显示一个药物在同一个靶点上的有效性和安全性的研究，也和不接受精准靶点治疗的人群有了间接的比。
2023-07-26