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Nat Commun:研究人员发现了罕见的遗传性免疫疾病

2019年10月19日讯 /生物谷BIOON /--当一个9岁的小女孩因贫血、呼吸困难和反复感染而寻求帮助时,耶鲁大学的研究人员和他们在美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的合作者对她的基因进行了测序,找出了病因。他们发现的不仅是一种新疾病,而且是一种影响免疫系统的基因的意想不到的新作用。当免疫细胞将健康的组织和器官误认为是威胁并攻击它们时,病人的免疫系

2019-10-19

Science:新方法有助于寻找罕见遗传病的病因

2019年10月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,Scripps Research的科学家们发明了一种新的基因组技术,可用于追踪罕见遗传疾病的原因。 研究人员在《Science》杂志上报告了这项技术。该技术利用了这样一个事实,即人体每个基因的两个拷贝,或“等位基因”,分别来自母亲与父亲。通过比较整个基因组中来自母本和父本的等位基因的活性水平,能够进一步分析疾病发生的原因。&nb

2019-10-13

罕见病新药!UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)进入审查,治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)

2019年10月17日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理UX007(triheptanoin,三庚酸甘油酯,即七碳脂肪酸甘油三酯)的新药申请(NDA),该药用于治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD),这是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。之前,

2019-10-17

Hypertension:高血压和乳腺癌之间竟存在着千丝万缕的紧密联系!

2019年9月29日讯 /生物谷BIOON /--研究人员发现一种蛋白质可能是高血压和乳腺癌的危险因素。此前的研究发现,与正常血压的女性相比,高血压女性患乳腺癌的风险增加了约15%。高水平的G蛋白偶联受体激酶4 (G-protein coupled receptor kinase 4,GRK4)已经被证明会导致高血压。而近日在新奥尔良举行的美国心脏协会高血压科学会议上发表的这项新研究表明,GRK4

2019-09-29

Katerzia(1mg/mL)在美国上市,治疗高血压及冠状动脉疾病

2019年09月26日/生物谷BIOON/--Azurity Pharmaceuticals是一家专门为需要定制药物配方的患者提供安全、高质量药物的特种医药公司。近日,该公司宣布,在美国市场推出Katerzia(amlodipine,氨氯地平)口服混悬液(1mg/mL),这是第一种也是唯一一种获FDA批准的氨氯地平口服混悬液,适用于:(1)6岁及以上儿童及成人高血压的治疗;(2)成人冠状动脉疾病的

2019-09-26

肠道菌群或与高血压和抑郁症发生直接相关

2019年9月16日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,在美国心脏协会2019年高血压科学会议上,来自佛罗里达大学的科学家们报告了他们的最新研究成果,研究者发现,高血压患者与高血压联合抑郁症患者机体肠道菌群存在一定差异。图片来源:American Heart Association研究者Bruce R. Stevens表示,人类数由数量大致相同的细胞和细菌组成的综合体,肠道菌群的生态与机体生理和

2019-09-16

高血压糖尿病门诊用药报销政策将出台

糖尿病是一组由于胰岛素分泌缺陷和/或胰岛素作用障碍所致的以高血糖为特征的代谢性疾病。据新闻联播报道,国务院总理李克强于9月11号主持召开国务院常务会议,要求紧扣群众关切,进一步保障好基本民生;决定出台城乡居民医保高血压糖尿病门诊用药报销政策,减轻数亿患者负担。并部署深入推进医养结合发展,更好满足老年人健康和养老需求。为加强重大慢性病防治,减轻患者用药负担,会议决定,对参加城乡居民基本医保的3亿多高

2019-09-13

Hypertension:研究揭示盐为什么会导致血压升高

2019年9月25日讯 /生物谷BIOON /--盐敏感型高血压影响了大约一半的高血压患者,但研究人员对饮食中盐如何导致血压升高、肾脏损伤和心血管疾病的确切机制仍不清楚。图片来源:HypertensionAnnet Kirabo博士和他的同事们最近发现,钠会进入免疫系统中的抗原呈递细胞(APCs),并促进IsoLG (isolevuglandin)-蛋白加合物的形成,导致炎症和高血压。他们还发现了

2019-09-25

首个罕见血管炎药物!罗氏美罗华(Rituxan)获美国FDA批准首个儿科适应症,治疗2种血管炎!

2019年09月29日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)旗下基因泰克近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Rituxan(美罗华,通用名:rituximab,利妥昔单抗),与糖皮质激素(GCC)联合使用,用于2岁及以上儿童,治疗伴肉芽肿性多血管炎(GPA)和显微镜下多血管炎(MPA)。值得一提的是,Rituxan是首个也是唯一一个获FDA批准治疗2岁及以上儿科患者

2019-09-29

首个植物来源大麻素药物Epidyolex(大麻二醇)获欧盟批准,治疗2种罕见儿科癫痫

2019年09月24日/生物谷BIOON/--英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者,致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Epidyolex(cannabidiol,大麻二醇,CBD)口服液体制剂,用于2岁及以上患者,辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征(LGS)和Dravet综合征(DS)相关的癫痫。

2019-09-24