Nat Metab ：遗传变异导致罕见眼病的发生
对患有或患有罕见眼病（称为MacTel）的人的数千种基因组进行的分析已发现了十几种基因变异，这些变异可能会导致相当一部分患者的病情发展和恶化。
罕见肝病新药！口服ASBT抑制剂maralixibat获美国FDA优先审查：治疗ALGS患者胆汁淤积性瘙痒!
maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
揭秘高血压诱发动脉粥样硬化的分子机理！
2021年3月5日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一篇刊登在国际杂志Journal of the American College of Cardiology上的研究报告中，来自奥尔胡斯大学等机构的科学家们通过研究揭示了高血压诱发动脉损伤和动脉粥样硬化的分子机制；相关研究结果或能促进新型疗法的开发。高血压是一种影响近三分之一成年人机体健康的流行性疾病，
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效击败Soliris!
Soliris是Alexion开发的PNH标准护理疗法，阿斯利康豪掷390亿美元将其收购。
拜耳与中国罕见病联盟签署战略合作备忘录
2021年2月27日，拜耳医药保健有限公司与中国罕见病联盟正式签署合作备忘录，携手共同提升中国血友病标准化诊疗管理能力，建立并积极推进血友病分级诊疗模式；逐步实现血友病患者属地化管理、同质化治疗，以促进中国血友病整体诊疗水平的提升，从而改善中国血友病患者诊疗现状和生活质量。
武田高血压新药「美阿沙坦钾片」在中国获批上市
1月20日，国家药监局官网显示武田制药1类新药美阿沙坦钾片上市申请已获得NMPA批准。用于治疗原发性高血压。血管紧张素 II由血管紧张素I在血管紧张素酶催化作用下转换而来。血管紧张素II是肾素-血管紧张素系统的主要升压剂，具有促进血管收缩、刺激醛固酮的合成和释放、激动心脏和促进肾脏对钠重吸收等多种生理作用。美阿沙坦钾是武田自主研发的一
Hypertension：夜间血压高于白天或会增加个体患阿尔兹海默病的风险
2021年2月13日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Hypertension上的研究报告中，来自乌普萨拉大学等机构的科学家们通过研究表明，夜间机体血压高于白天或许是老年男性患阿尔兹海默病的一个风险因素。痴呆症是一类疾病的总称，其用来描述一类以行为改变和认知及社会能力逐渐下降为特征的症状，包括高血压在内的多种因素或会影响这些症状发生的风
Nature：研究揭示脊椎损伤后的血压控制机制
卡尔加里大学卡明医学院（CSM）的Aaron Phillips博士和瑞士联邦理工学院（EPFL）的Grégoire Courtine博士共同领导了一项国际研究，该研究表明脊髓刺激器可以桥接人体的自主调节系统，无需药物即可控制血压。研究结果发表在《Nature》杂志上。
