Acalabrutinib连获三罕见病适应症，阿斯利康40亿美元收购立马见效！
去年12月阿斯利康40亿美元收购私营药企Acerta Pharma BV55%股权，其Acalabrutinib在欧洲已经连续收获三个孤儿药适应症，估计上市后销售峰值可达50亿美元！
FDA授予阿斯利康单抗药物MEDI-551治疗罕见病视神经脊髓炎（NMO）的孤儿药地位
MEDI-551是一种靶向CD19的单抗，能够耗竭产生靶向水通道蛋白4自身抗体（AQP4-Ab）的特定B细胞。
Alexion罕见病新药面临抉择！
罕见病药物的开发面向的是极小的患者群体。这也造成了罕见病疗法价格极其高昂。如何衡量罕见病疗法的性价比高低与否也是摆在世界各国医药管理部门面前的一个重要问题，而罕见病药物价格也是医药公司与管理机构博弈的
孟加拉小伙患罕见病形如枯树求治
孟加拉国人Abul Bajandar患有一种罕见的皮肤病。他的手和脚长出像树根一样的疣状增生，就像一个“树人”。Abul Bajandar来自孟加拉国库尔纳，患有这种名为“疣状表皮发育不良症”已经近7年。达卡医学院附属医院准备
Shire欲收购罕见病巨头Baxalta，320亿美元高单或将面世
据相关人士透露，Shire与罕见病巨头Baxalta收购合作案目前进入谈判后期，或将达成320亿美元收购大单，具体谈判结果有望于本周公布。
NICE发布最终指南，推荐使用Biomarin罕见病药物Vimizim
近日，英国NICE发布最终指南，推荐罕见病——溶酶体贮积症患者使用Biomarin的Vimizim进行治疗。
拜耳万他维撤出中国，罕见病与利润？吃苦的肺动脉高压患者
2015年12月10日，一封由1400余名患者、医生、人大代表、病友组织、社会人士联名签署的公开信，以电子邮件的形式被发送到拜耳医药保健有限公司总部，希望其留下即将退出中国的肺动脉高压药“万他维”。
约翰霍普金斯学者控诉药企钻罕见病药物法案漏洞
许多罕见病药物研发者在获得了罕见病药物认证之后就会迅速扩大这一药物的适应症范围，最终这一药物的受众群体比原本的范围大了许多。这也使得公司在享受了各种优惠后又进一步将药物销售额增长至数亿美元之多。
【报告】美国马萨诸塞州：罕见病药物开发沃土，引领罕见病市场新标向
经过多年产业积淀，马萨诸塞州已经成为新一代罕见病药物开发孵化器，《波士顿商业杂志》就马萨诸塞州引领罕见病药物市场大发展现状进行了深入调查。