多项研究开发出可增强基因组编辑范围的新型CRISPR/Cas9工具
2020年5月25日讯/生物谷BIOON/---在2020年5月发表在Nature Biotechnology期刊和Nature Communications期刊上的两项新的研究中，来自美国麻省理工学院等研究机构的研究人员成功设计出具有增强基因组编辑能力的新蛋白，从而极大地拓宽了可以准确有效地访问的DNA序列。这两项研究是由刚在麻省理工学院媒体实验室完成博士
基因编辑T细胞治疗癌症是安全的！华西医院全球首个基因编辑T细胞治疗癌症的临床试验结果公布！
2020年5月9日讯 /生物谷BIOON /——对免疫检查点基因进行CRISPR-Cas9介导的基因编辑可以提高T细胞治疗的疗效，但首先必须了解其安全性和可行性。近日发表的利用CRISPR基因编辑技术对细胞进行的首次人体试验结果表明，这种疗法是安全且持久的。近日来自四川大学华西医院的卢铀教授领衔的研究团队在Nature Medicine上报告了全球首个基因编
基于CRISPR治疗性基因编辑领域的研究现状及未来展望！
2020年4月21日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Cell上题为“CRISPR-Based Therapeutic Genome Editing：Strategies and In Vivo Delivery by AAV Vectors”的综述文章中，来自马赛诸塞大学医学院等机构的科学家们描述了以CRISPR为基础的改善人类健康的
Nat Biotechnol：开发出能同时对多个基因组位点进行编辑的超强基因编辑工具—CHyMErA
2020年4月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自多伦多大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新技术能同时对基因组中多个位点进行编辑，从而就有望帮助研究不同DNA的组合与人类健康和疾病的关联。基于CRISPR的DNA编辑技术能通过对任何人类基因进行精确剔除来研究其功能，从而就
Nature子刊重大突破：纳米颗粒实现器官特异性基因编辑！
2020年4月7日讯 /生物谷BIOON /--含遗传药物的脂质纳米粒可以通过生物工程调整其生物分布，诱导器官特异性基因调控。脂质纳米颗粒(LNP)技术使一种小干扰siRNA (siRNA)药物的临床转化和首次获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准成为可能。该纳米药物是为治疗遗传性疾病转胸腺视蛋白介导的淀粉样变性引起的多神经病而开发的，它依赖于高效的lnp
Nat Biotechnol：中科院高彩霞团队成功开发植物基因组引导编辑技术
2020年3月30日讯/生物谷BIOON/---先天淋巴细胞（innate lymphoid cells， ILC），也被称作固有免疫细胞，是一类不同于T细胞和B细胞的淋巴细胞亚群，位于肠道粘膜表面中，增强免疫反应，维持粘膜完整性和促进淋巴器官形成。它们缺乏克隆性的抗原受体，在分化过程中也没有经历Rag基因的重排过程。在感染之后的数小时之内，ILC就能够活化
研究人员建立植物基因组引导编辑技术体系
基因组编辑技术可以定向修饰植物基因组，从而大大加速植物育种的进程，是实现作物精准育种的重要技术突破。然而，作物的许多重要农艺性状是由基因组中的单个或少数核苷酸的改变或突变造成的。基于CRISPR/Cas系统的基因组编辑，可利用外源修复模板通过同源重组介导的修复方式（HDR）实现目标基因特定核苷酸的改变。目前，同源重组在植物中的效率非常低，很难以此
中美科学家联合构建植物CRISPR-Cas12b基因组编辑新系统
2020年03月09日，美国马里兰大学Yiping Qi博士及电子科技大学张勇教授课题组合作于《Nature Plants》发表了题名《CRISPR-Cas12b enables efficient plant genome engineering》的研究论文。该研究针对植物（水稻）基因组结构及表达特性，有效解读了CRISPR-Cas12b核酸酶系统在植物基
艾尔建/Editas体内基因编辑疗法完成首例患者给药
3月4日，艾尔建和Editas Medicine联合宣布，基因疗法AGN-151587（EDIT-101）用于遗传性失明疾病Leber氏先天性黑蒙症10型（LCA10）的1/2期临床已完成首例患者给药。这是世界上第一个在人体内给药的CRISPR基因组编辑药物。这项研究名为BRILLIANCE，是一项开放标签、多中心临床试验，将评估AGN-151587在约18