Nature：在体内对PCSK9基因进行碱基编辑可将猴子体内的坏胆固醇降低约60%
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---基因编辑技术，包括CRISPR-Cas核酸酶和CRISPR碱基编辑器，有可能永久性地修改患者体内的致病基因。在非人灵长类动物的靶器官中展示持久性的编辑是在临床试验中对患者进行体内基因编辑之前的关键一步。在一项新的研究中，来自美国Verve治疗公司和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出一种CRISPR基因
研究人员首次实现稳定编辑工业大麻基因
近日，中国农业科学院麻类研究所种质资源创新团队利用优化后的农杆菌介导法，对工业大麻基因进行编辑并成功获得阳性植株，这是国际上首次实现工业大麻基因稳定编辑，也是工业大麻分子育种领域的重要进展。相关研究成果发表在《植物生物学（Plant Biotechnology Journal）》上。工业大麻是指四氢大麻酚（THC）小于0.3%的大麻品种，其花叶中的大麻二酚（
Cell子刊：新研究利用CRISPR-Cas9成功地对人单核细胞进行基因编辑
2021年5月22日讯/生物谷BIOON/---自CRISPR-Cas9基因编辑技术问世以来的十年间，科学家们已经利用该技术剔除或改变了越来越多的细胞类型中的基因。如今，在一项新的研究中，来自美国格拉德斯通研究所和加州大学旧金山分校的研究人员将人类单核细胞---在免疫系统中发挥关键作用的白细胞---添加到了这一列表中。他们将CRISPR-Cas9应用于单核细
Nat Biotechnol：在体内利用腺嘌呤碱基编辑器让PCSK9发生单点突变，大幅和持续地降低坏胆固醇水平
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---碱基编辑是一种新型的基因编辑方法，它可以精确地改变DNA序列中的单个核苷酸。在一项新的研究中，来自瑞士、加拿大、美国和荷兰的研究人员利用碱基编辑在一个特定的基因中产生这样的一个点突变，成功地持续降低了小鼠和猕猴血液中较高的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。这为治愈遗传性代谢性肝病患者提供了可能。相关研究结果
研究人员利用基因编辑技术成功提高水稻细菌性条斑病的抗性
近日，Plant Biotechnology Journal在线发表了上海交通大学农业与生物学院陈功友课题组题为“Increasing resistance to bacterial leaf streak in rice by editing the promoter of susceptibility gene OsSULRT3；6”的研究简报。该研究利
引导编辑研究取得进展
新型基因编辑系统引导编辑（prime editing，PE）可以在基因组的靶向位点实现任意类型的碱基替换、小片段的精准插入与删除，这种灵活的、可设计的遗传修饰能力使其在基础研究、人类疾病治疗和农作物育种中潜力巨大。该系统由nCas9（H840A）融合逆转录酶（reverse transcriptase，RT）和pegRNA（prime
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
Nature：揭示体细胞基因组编辑的发展机遇和挑战
2021年4月13日讯/生物谷BIOON/---遗传因素导致了大多数类型的人类疾病，包括遗传性疾病、传染性疾病和恶性疾病。因此，生物医学科学的一个长期目标是开发一种手段来修改患者体内的基因组，以校正致病突变，使入侵病原体的基因组失效，使免疫细胞攻击肿瘤，并使无数其他治疗机会得以实现。在某些情况下，基因添加可以具有治疗价值，而且基因疗法正在经历越来越多的成功。
Cell: 新型CRISPR转录组学编辑“机器”有助于重塑转录组记忆
基因编辑技术的进步大幅提升了我们修饰人类基因组的能力。基于sgRNA介导的CRISPR- Cas9相关基因编辑技术能够在指定位点引入DNA断裂以失活基因功能或通过同源性DNA修复引导精确的DNA编辑，这些技术已针对基础DNA序列的靶向变化进行了优化，因此非常适合修复或引入致病性突变。然而，上述技术对内源性DNA修复机制的依赖提出了挑战，因为这些途径的复杂性可能使其难以进一步提升精确性。
研究建立植物高效引导编辑设计策略
实现重要农作物精准基因组编辑对加快农作物遗传改良进程具有重要意义。引导编辑技术（Prime Editing）能够在基因组的靶位点处实现精准的片段插入、删除及碱基的任意替换。引导编辑系统由两部分构成：一部分是nCas9(H840A)与工程化改造的逆转录酶（Reverse Transcriptase， RT）融合构成的PE效应蛋白；另一部分是包含PB