周昌阳/杨辉/熊志奇/黄行许团队开发新型表观遗传编辑工具，有效缓解天使综合征小鼠模型症状
在该研究中，研究团队通过在天使综合征（AS）小鼠模型中引入这一表观遗传编辑系统，成功实现了UBE3A基因的重新激活。
2024-09-22
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
Nature Medicine | 智力障碍与剪接体：RNU4-2基因的关键角色
这项大规模研究表明，RNU4-2是神经发育异常的常见致病基因，且比以往报道的常染色体基因更常见。这一发现为神经疾病的致病因素中剪接体功能障碍的日益增多的证据提供了补充。
2024-06-10
Nat Cell Biol：CD63介导内体-外泌体途径的胆固醇储存和分布
这项研究发现内体CD63的胆固醇分选机制，即进入内体的胆固醇形成短暂的储存池，可以经NPC1/2回收或经细胞外囊泡递送到其他细胞，为细胞胆固醇代谢提供新的见解。
2024-10-03
端粒长短有染色体特异性，不同染色体间不仅差异极大，而且出生就定了
今天要介绍的研究来自端粒领域的大牛学者Carol Greider，这位牛逼的女科学家研究端粒已经有三十多年，端粒酶就是她的发现，这些工作为她带来了2009年的诺贝尔生理学或医学奖（不到50岁就得奖了好
2024-04-22
Advanced Materials：张川/洪佳旭团队开发杂合外泌体囊泡，靶向递送siRNA，治疗干眼症
近日，上海交通大学张川教授团队与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭主任医师团队合作，在 Advanced Materials 期刊发表了论文。
2024-07-19
RNA编辑技术的重大进展！Nat Struct Mol Biol：Cas13b蛋白能够以极高的精度切割RNA，而不损伤DNA
来自墨尔本大学等机构的科学家们通过切除致病性RNA，向设计快速个体化癌症疗法迈出了重要的一步。
2024-07-12