上科大高冠军团队开发简单高效的大片段基因敲入编辑器——TEd
该首次通过引入启动子改造HR-donor开发出了转录偶联新型基因编辑器TEd。通过一系列优化,TEd初步解决了传统CRISPR-Cas9介导的同源重组在大片段knockin效率低的问题。
华南农大刘耀光院士团队开发碱基编辑靶点设计工具——BEtarget
BEtarget 的结果页面提供了一个交互式的可视化图表,图中显示了靶标基因的结构,鼠标点击相应的外显子可展示在该外显子所有的候选靶点。
FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的CAR-T疗法临床试验申请
由健康捐赠者来源的T细胞构建的CAR-T可以避免上述问题,并可能开发出“现货型” CAR-T产品。但这需要对CAR-T细胞进行额外的修饰,以防止移植物抗宿主病(GvHD)以及身体对CAR-T细胞的排斥
现货型CAR-T疗法的危机:Cas9基因编辑后,T细胞繁现染色体异常
染色体非整倍性(染色体数目的增加或减少)和染色体截断,是 CRISPR-Cas9 基因编辑时对 DNA 双链进行切割后导致的常见后果,因此,在临床应用中,应当进行相应的检测并尽量使其风险最小化。
研究显示:基因编辑技术有望防治心脏病
据美国《麻省理工学院技术评论》网站日前报道,一名家族性高胆固醇血症患者在新西兰接受了基因编辑临床试验,以期降低血胆固醇水平,从而防治心脏病。这项临床试验是利用基因编辑技术防治心脏病的一次新探索。
Cellular and Molecular Life Sciences: BMI1以外泌体依赖的方式促进胆管癌细胞进展并与抗肿瘤免疫相关
胆管细胞癌(CCA)是一种高度恶性的肿瘤,预后极差,其病因和发病机制尚不清楚。根据解剖位置,CCA又分为肝内CCA(ICCA)、肝门周围CCA(PCCA)和远端CCA(DCCA)三种亚型。
暨南大学张灏团队开发嵌合RNA外泌体疫苗,治疗突变非依赖肿瘤
基因突变是重要的肿瘤发病机制也是目前多数靶向治疗的用药指征,但在很多肿瘤中这些靶点突变很低或者缺乏,现有靶向药物难有用武之地。
大幅提高安全性,谷峰/张金伟/高彩霞合作开发精准高效碱基编辑器
研究发现 NG-ABE9e 在所有人类细胞系的所有测试位点上都显著降低了脱靶旁观者编辑的频率,在某些位点上的降幅甚至高达7倍以上。
Nature Medicine:邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年
该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明,并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血