Arno公司神经纤维瘤药物获得欧盟认可罕见药身份
Arno医疗公司治疗2型多发性神经性纤维瘤药物AR-42获得欧洲颁发的罕见药认定资格。AR-42是一种适用于组蛋白和非组蛋白的广谱脱乙酰抑制剂。 在伏立诺他的临床前研究中，这种口服的抑制剂用于治疗实体肿瘤和血液恶性肿瘤显示了很好的药效和活性。
Nat Med：科学家们发现治疗纤维化疾病的新方法
Oncogene：乳腺癌治疗中的化疗药物个性化应用
都柏林大学研究人员已鉴定出一种新的生物标志物，它能鉴定出对三苯氧胺弱反应的乳腺癌患者，三苯氧胺是用于治疗乳腺癌的常规抗激素药物之一。这将允许临床医生为早期乳腺癌患者量身订做合适治疗方案。 Conway Fellow，William Gallagher教授与它的研究团队，他们组成爱尔兰自然科学基金战略研究组--爱尔兰癌症分子治疗法，检测了1000多个乳腺癌患者。
何炎坤：Genesis将成为肝纤维化数字病理诊断新标准
编者按：众所周知，中国是肝炎感染大国。乙、丙、戊型肝炎病毒慢性感染的后果之一是进展为肝纤维化，继而可能发展成为肝硬化，甚至肝癌。对患者的健康和生命危害极大，已成为严重的社会和公共卫生问题。如何为临床医生提供精准的肝脏炎症活动度、纤维化程度的病理学报告，是帮助医生根据病情不同阶段制定科学合理的药物治疗方案的关键。
顶点制药囊性纤维化复方药物在关键后期试验中获得成功
顶点制药囊性纤维化复方药物在两项备受关注的后期试验中显示可以成功改善患者的肺功能，这可能为成千上万的罕见肺疾病患者提供一种潜在的新治疗选择，也使得顶点制药的股价出现飙升。
Illumina的囊性纤维化诊断方案获得CE-IVD认证
Illumina, Inc. (NASDAQ:ILMN)，Illumina公司近日宣布，其台式新一代测序诊断平台MiSeqDx与Cystic Fibrosis（囊性纤维化）诊断方案于6月26日在欧洲通过CE-IVD认证，并于7月在欧洲数个国家上市。
Nature：药物三氟甲基化的新方法
日前，Nature杂志在线发表了美国普林斯顿大学研究者的研究成果。研究发现过早的代谢性分解会阻止有潜在希望的药物到达其预定目标。阻断这种代谢的一种方法是，将一个“三氟甲基”(CF3)官能团添加到一个候选药物分子中的芳香部分或杂环芳香部分。 研究人员David Nagib 和 David MacMillan报告了这一合成反应的一个新方法，就原材料和能量输入来说，它都要比当前的方法更经济。
Med：microRNA-21可促进肾脏纤维化
2月15日，Science Translational Medicine在线发表了华盛顿大学、达纳法伯癌症研究所等处研究人员的研究成果，研究发现microRNA-21可通过沉默代谢途径促进肾脏纤维化。 肾脏结痂是一个较为普遍的公众健康问题，因为肾脏功能将随之丢失。
Vertex：药物的协同治疗或可为囊性纤维病患者带来福音
福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）日前得到了一些数据，显示某些药物的协同治疗可能对囊性纤维化肺病疗效显著。该公司宣称，在临床二期的实验中，相对于服用安慰剂的对照组，服用该公司药物Kalydeco的患者肺部功能的恢复更为显著。 这一结果显示福泰制药将有可能为世界上约70,000名罹患囊性纤维化肺病的患者带来福音。福泰制药的股价也因此提升了46%，达到了54.69美元。