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HGT:科学家有望利用mRNA疗法或CRISPR基因编辑技术治疗囊性纤维化

2020年10月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Human Gene Therapy上题为“Treating Cystic Fibrosis with mRNA and CRISPR”的研究报告中,来自佐治亚理工学院等机构的科学家们通过研究揭示了如何利用mRNA疗法或CRISPR技术来治疗囊性纤维化患者。图片来源:Univers

2020-10-11

pacritinib将在2021年上市:治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化患者!

目前,尚无药物被批准用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。

2020-10-14

pacritinib申请上市:治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化患者!

目前,尚无药物被批准用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。

2020-09-30

囊性纤维化(CF)新药!美国FDA批准Kalydeco:用于4-6个月婴儿,治疗疾病根本原因!

Kalydeco是第一个治疗4个月大CF患者的药物,早期治疗有潜力改变疾病进程!

2020-09-26

囊性纤维化(CF)突破性药物!Vertex创新三联疗法Trikafta治疗6-11岁儿童全球3期研究成功!

Trikafta在2026年将成为全球TOP10畅销药,销售额达到87.39亿美元。

2020-09-12

非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)突破性药物!首创DPP1抑制剂brensocatib显著降低肺加重风险!

目前尚无专门治疗NCFBE的疗法,brensocatib是一种新型口服可逆DPP1抑制剂。

2020-09-08

囊性纤维化(CF)新药!Vertex三款疗法获美国FDA受理,用于治疗更多的CF患者!

目前,Vertex有4款药物上市,可治疗90%的CF患者。

2020-09-02

囊性纤维化(CF)突破性药物!Vertex创新三联疗法Kaftrio获欧盟批准,可治疗患者扩大至90%!

该批准使欧洲1万多例CF患者,第一次有资格获得针对疾病内在病因的治疗药物。

2020-08-23

珍宝岛抗特发性肺纤维化1类创新药ZBD0276片获批临床

8月12日,黑龙江珍宝岛药业发布公告称,该公司收到的《药物临床试验批准通知书》为抗特发性肺纤维化1类创新药物ZBD0276片的临床试验批准。该产品是该公司与上海药明康德新药开发有限公司依据双方签署的“1类新药项目技术开发合同”,而共同进行研究开发的抗特发性肺纤维化(IPF)1类创新药物,由珍宝岛拥有自主知识产权。IPF是一种慢性、进行性、纤维化性间质性肺疾病

2020-08-14

纤维化间质性肺病(ILD)新药!勃林格殷格翰Ofev(尼达尼布)启动儿科全球III期研究!

在中国,Ofev已获批2个适应症(IPF,SSc-ILD),PF-ILD申请已被国家药监局受理。

2020-08-13