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上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究,在mRNA水平修复致病突变并恢复听力

这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。

2024-04-10

Oncogene:激酶CDK9的功能异常或与细胞分裂、DNA修复和癌症进展密切相关

来自意大利锡耶纳大学等机构的科学家们通过研究描述了细胞周期蛋白依赖性激酶9在细胞分裂期间调节DNA修复的关键角色。

2024-03-20

全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病获得成功

正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

2024-01-08

Nat Neurosci:修复受损的星形胶质细胞可能是防止神经退化的关键

这项新的研究为发现控制病变的星形胶质细胞的疗法建立了一个平台,这突出了调节星形胶质细胞状态以治疗神经退行性疾病的治疗潜力。

2024-02-27

JCI:科学家发现,不改变tau病理,也可修复突触可塑性,改善痴呆相关记忆缺陷

该研究发现KIBRA可以在不改变tau病理的情况下,修复了tau蛋白病小鼠突触的可塑性,并改善了小鼠的记忆缺陷。

2024-03-15

Cell:揭示蛋白PARP1形成的超级胶水对DNA损伤的修复至关重要

研究发现,蛋白PARP1 变成了一种水下超级胶水,并形成了一个特殊的愈合区,从而将松散的 DNA 末端固定在一起,使 DNA 修复得以开始。

2024-02-27

正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08

孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂,临床应用存在潜在安全风险

研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂(DSB),而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。

2024-01-24

Nat Commun:科学家发现一种有望加速机体组织修复的伤口归巢分子

研究人员证实,CAR肽能通过血液进入伤口患处,激活对于伤口愈合非常重要的组织再生机制,在伤口中,这种肽类能结合名为多配体聚糖-4(syndecan-4)的细胞膜受体。

2024-02-24

Nat Cell Biol: 孟飞龙/叶菱秀团队发现C-to-G碱基编辑产生双链断裂,导致删除、翻转和易位

这项工作表明,CGBEs可以启动有害的中间DSBs,因此需要仔细考虑治疗应用,并且HMCES辅助的CGBEs有望成为更安全的工具。

2024-01-26