欧洲监管机构批准Vertex公司药物Kalydeco上市
2012年7月27日 讯 /生物谷BIOON/-- Vertex公司27日宣布旗下用于治疗囊性纤维化（CF）的药物Kalydeco在欧洲市场上市。同日早晨，该公司的股价上涨了4%。 这一药物于今年一月被美国FDA正式批准上市。每名病人在使用该药物治疗的费用每年约30万美金。这是首个针对CF病因进行治疗而非仅仅用于症状缓解的药物。
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欧洲监管机构首次支持基因疗法
在持续数月之久后，荷兰生物技术公司uniQure针对罕见疾病脂蛋白脂酶（LPL）缺乏症的基因疗法获欧洲药用产品委员会（CHMP）的支持。在西方世界这是首个被监管机构认可和支持的基因疗法。 这一认可使得基因疗法作为针对遗传性疾病的治疗手段的声誉逐渐恢复。投资公司支持uniQure所研究的Glybera获得批准，这是一种针对具有缺陷型LPL基因患者进行治疗的基因疗法。
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