NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗，旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
安斯泰来公布AT845：在晚发型庞贝病成人患者中，安全性和耐受性良好!
AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法，直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。
默克与万孚生物开启合作试点项目，提升基层甲状腺疾病诊疗可及性
甲状腺疾病是内分泌系统第二大疾病，最新流行病学调查数据显示，中国成人的患病率高达50%以上，但因其症状隐匿而不易被察觉，疾病知晓率仅为0.33%。甲状腺疾病会影响多个系统和器官，危害人体健康。甲状腺功能早期筛查对于甲状腺疾病防治有着重要作用。
炎症性肠病(IBD)新药！真实世界数据显示：Entyvio维持治疗从静脉制剂改为皮下制剂安全，不影响疗效!
Entyvio(安吉优，维得利珠单抗)已在中国批准上市，治疗溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）。
联拓生物宣布Mavacamten在中国获得“突破性治疗药物”认证
联拓生物于2022年2月15日正式宣布,用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的mavacamten在中国获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的“突破性治疗药物”认证。
现实世界数据(RWD)证实：诺华Votrient(培唑帕尼)对转移性RCC患者安全有效!
Votrient是一种血管内皮生长因子受体（VEGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），通过抑制对肿瘤供血的新血管生成而起作用。
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！联拓生物mavacamten获国家药监局“突破性治疗药物”认证!
mavacamten是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
长期使用抗生素对人肠道微生物群落多样性有显著影响
2022年2月17日讯/在过去十年中，从个性化医疗角度来看，人类微生物组的研究无疑是最令人兴奋和扩展最快的领域之一。技术的发展和越来越多的可用数据已经改变了微生物组科学，丰富了我们对微生物组如何受生活方式选择和生活环境影响，以及它如何反映我们的健康状况的认识。
湿性AMD新药！新型抗体生物聚合物偶联药物(ABC)KSI-301 2/3期临床：59%的患者实现5个月给药一次!
KSI-301是一种基于Kodiak抗体生物聚合物偶联药物（ABC）平台的在研抗血管内皮生长因子（VEGF）疗法，旨在比现有药物更长久地维持眼部组织中有效的药物水平。