Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
多篇文章解读生酮饮食如何帮助改善人类多种疾病的治疗？
2024-11-30
Cell：模拟低氧呼吸效果的药物HypoxyStat有望治疗一系列线粒体疾病
HypoxyStat是一种重新利用的化合物，最初是为镰状细胞贫血的无关适应症而设计的。研究人员发现，这种药物使血红蛋白更紧密地结合氧气，并降低了输送到组织的氧气量。
2025-02-24
Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Sci Adv揭示：增强PGK1活性，或开启帕金森疾病治疗新纪元
本文研究结果指出了生物能量缺陷或许是帕金森疾病相关病理学发生背后的机制，同时研究人员提出改善神经元腺苷5’-三磷酸产生的动力学或许是帕金森疾病治疗中最有前途的途径。
2024-09-07
Cell：David Baker团队从头设计可口服的迷你抗体，治疗自身炎症性疾病
研究表明，口服给药的从头设计的微型结合剂能够穿过肠道上皮屏障到达治疗靶点，具有高效能、胃肠道稳定性和易于制造的特点。
2024-10-11
Cell：血浆蛋白质图谱，重新定义疾病诊断与精准治疗的新工具
该蛋白质组学图谱研究为我们全面理解健康与疾病机制提供了重要资源。研究不仅揭示了蛋白质与疾病之间的复杂关系，还展示了其在疾病预测、诊断及治疗中的巨大潜力。
2024-12-06
