Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Nature Nanotechnology | 张景勍/张凌/谭群友合作开发智能仿生纳米制剂治疗痛风
该研究开发了一种新型智能纳米系统，用于痛风性关节炎的多模式治疗。该系统的关键是设计了一个混合膜涂层，结合了M2巨噬细胞与外泌体的优点。
2024-07-22
英矽智能AI驱动发现的WRN抑制剂，用于治疗高度微卫星不稳定性（MSI-H）癌症
ISM2196在临床前实验中显示了具有前景的研究结果，在多种癌症模型中，包括结直肠癌、子宫内膜癌和胃癌等，均表现出强大的体内抗肿瘤疗效。
2024-09-12
沈中阳/邓宏魁/王树森团队使用化学重编程多能干细胞，成功治疗1型糖尿病
邓宏魁团队建立了一种高效、优化的分化方案，用于生成CiPSC来源的胰岛样细胞（CiPSC-islets），其转录组特征、组成和胰岛素分泌功能与天然人类胰岛相当。
2024-10-10
J Am Heart Assoc | 即使是短暂的愤怒也会损害血管内皮细胞，增加心血管疾病的发病风险
研究发现，愤怒对心血管系统的影响明显，愤怒组的反应性血管扩张（RHI）指数在40分钟时发生了显著变化，而焦虑组和悲伤组则未受到影响。
2024-05-18
Nat Immunol：利用机体B细胞通过靶向作用线粒体代谢来抵御人类癌症或自身免疫性疾病
本文研究结果表明，外源性的Trx刺激或能将调节性B细胞和SLE患者机体B细胞的线粒体膜的极化恢复到正常的B细胞水平，同时也揭示了Trx水平不足或许是SLE患者机体调节性B细胞损伤发生的基础。
2024-04-28
Nature Genetics | 多维度解析复杂人类疾病：整合群体遗传学、干细胞生物学与细胞基因组学
hPS细胞作为一种细胞模型，在评估人类遗传变异对不同谱系、发育状态和细胞类型的影响方面显示出巨大的潜力。
2024-05-22
Nat Med：靶向ROBO1的CAR-T细胞有望治疗包括胶质母细胞瘤在内的多种脑癌
在这项研究中，研究人员展示了一种新型 CAR-T细胞疗法，它在包括复发性胶质母细胞瘤在内的多种恶性脑癌模型中显示出非常有前景的临床前结果。
2024-08-16