帕金森病治疗迎来新进展，拜耳推进两款突破性细胞与基因疗法
6月8日，拜耳集团宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）在开放标签I期临床研究中成功完成对一名帕金森病患者的给药，这也是其由多能干细胞产生的多巴胺能神经元DA01的首剂给药。
Acta Pharm Sin B：肠道微生物区系介导帕金森病治疗新药FLZ的吸收
肠道微生物区系在许多药物的药代动力学和药效学调节中起着重要作用。FLZ是一种新的鳞甲酰胺衍生物，已被证明对实验性帕金森病(PD)模型具有神经保护作用。目前FLZ正处于I期临床试验阶段，其吸收机制尚不完全清楚。由于FLZ的主要代谢物在小鼠的粪便中含量丰富，而在尿液和胆汁中很少，因此作者将重点放在肠道微生物区系上，以研究FLZ是如何被代谢和吸收的。本研究阐明了肠
罕见病基因疗法！蓝鸟生物Skysona即将获批：首个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
接受单次治疗后，90%的患者存活2年且没有发生主要功能障碍，且神经功能维持。
研究揭示α-syn家族性遗传突变导致帕金森病的机理
中国科学院上海有机化学研究所生物与化学交叉中心刘聪课题组与何凯雯课题组合作完成的研究成果Wild-type α-synuclein inherits the structure and exacerbated neuropathology of E46K mutant fibril strain by cross-seeding，在线发表在PNA
研究发现帕金森病相关新机理
北京大学基础医学院郑瑞茂研究员团队在Cell Death and Differentiation在线发表了题为“The DJ1-Nrf2-STING axis mediates the neuroprotective effects of Withaferin A in Parkinson’s disease”的研究论文，报道一种有帕金森病治疗潜力的天然药物
全球首个血友病基因疗法！欧盟授予valrox加速评估：治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%!
valrox用于治疗A型血友病，是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。
Nat Neurosci：帕金森病神经环路解析，不同苍白球通路调节不同
2021年4月21日 讯 /生物谷BIOON/ --帕金森病（PD）是全球患病率，致残率和死亡率增长最快的神经系统疾病。PD是一种神经退行性疾病，患者常常表现出多种运动和非运动症状，早期最明显的症状为颤抖、肢体僵硬、运动功能减退和步态异常，也可能有认知和行为障碍。随着疾病的进展，这些症状通常会发展并变得越来越严重。目前，PD的诊断仰赖病史和神经学检查，但脑部
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!