B型血友病基因疗法！欧洲药品管理局授予杰特贝林etranacogene dezaparvovec加速评估资格!
etranacogene dezaparvovec是一种基于腺相关病毒5（AAV-5）的基因疗法。
家族性帕金森病的研究获进展
中国科学院上海有机化学研究所生物与化学交叉研究中心刘聪课题组在Nature Communications上，发表了题为The hereditary mutation G51D unlocks a distinct fibril strain transmissible to wild-type α-synuclein的研究成果。该研究发现α-sy
《自然》：帕金森病获多项重大突破！科学家首次证实，多巴胺能神经元线粒体损伤足以使小鼠产生类似人类PD的症状
对于我们科研打工人来说，帕金森病（PD）和阿尔茨海默病（AD）两大神经退行性疾病一直是手拉手前进的好兄弟，最近在AD的发病机制上出了好几个大发现，PD当然也不能落下。这不最近，《自然》又发表了一篇重磅研究，来自美国西北大学的D. James Surmeier教授团队发现，单纯的线粒体复合物I功能障碍即可导致帕金森病发病，并且揭示了小鼠
晚期帕金森病(PD)新药！艾伯维ABBV-951头对头3期研究成功：疗效显著优于口服左旋多巴/卡比多巴!
ABBV-951在控制运动波动方面，显著优于口服左旋多巴/卡比多巴：“ON”时间显著增加，“OFF”时间显著减少。
糖尿病足溃疡基因治疗！新型基因疗法Engensis(VM202)3期临床疗效显著：有效愈合伤口!
Engensis是一种表达2种人类肝细胞生长因子（HGF）亚型的质粒DNA，通过肌肉注射，在神经和施万细胞（Schwann cells）中表达重组HGF蛋白，以促进神经系统再生和诱导微血管的形成。
Nat Commun：通过鼻子给送两种肽有望减缓帕金森病进展
研究人员在治疗帕金森病方面取得新的进展：两种不同的肽有助于减缓α-突触核蛋白（alpha-synuclein）的扩散，这种蛋白在大脑中称为路易体（Lewy body）的异常蛋白质沉积物中出现。
亨廷顿病(HD)基因疗法！罗氏与NeuExcell达成战略合作，利用神经再生基因治疗平台开发新型疗法!
亨廷顿病(HD)是一种无法治愈的遗传性大脑疾病，由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位，因此会影响运动、行为和认知。
Nat Commun：特定的转录因子BATF3及其靶向基因或有望帮助开发治疗罕见白血病类型的新型疗法
来自维也纳医科大学等机构的科学家们通过研究阐明，转录因子BATF3及其靶向基因或在肿瘤细胞的生长过程中扮演着关键角色，相关研究结果或有望帮助科学家们开发治疗癌症的新型疗法。
Parkinson’s Disease：探索帕金森病中人类基因组肠道-微生物组的相互作用
复杂疾病的病因仍然是个谜，尽管几十年来对环境风险的流行病学研究和全基因组研究发现了每种疾病的数十个或数百个易感位点。
Science子刊：水果中常见的化合物法尼醇具有预防和治疗帕金森病的潜力
2021年8月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国约翰霍普金斯大学医学院等研究机构的研究人员表示，他们增加了新的证据，表明在小鼠实验中，天然存在于草药、浆果和其他水果中的化合物法尼醇（farnesol）能够阻止和逆转与帕金森病有关的大脑损伤。相关研究结果发表在2021年7月28日的Science Translational Medici