推动帕金森病治疗 新研究有助预测细胞替代疗法结果
该研究尝试“解读”了供体细胞移植后产生异质性的原因，并提出了制备高纯度、高效能、移植结果可预测的新型供体细胞的策略，以推动更安全有效的帕金森病细胞治疗。
2022-06-17
Mol Ther：科学家制造出新型病毒载体 有望帮助开发治疗人类心脏病的靶向性基因疗法
来自汉诺威医学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的AAV突变体，其或能靶向作用肌肉细胞，并被用作治疗人类心脏病的精准化靶向性疗法。
2022-08-08
揭示TMEM175和V-ATP酶携手调节溶酶体酸度以及TMEM175发生突变时为何增加帕金森病风险
在一项新的研究中，来自密歇根大学的研究人员指出在大约五分之一的帕金森病病例中，要把溶酶体中的一种小的、功能失常的蛋白作为风险因素。
2022-07-06
外泌体: 富含microRNA-124-3p的细胞外小泡治疗帕金森病
帕金森病(PD)是第二常见的神经退行性疾病，目前还没有有效的治疗方法。帕金森病的主要特征是中脑黑质(SN)多巴胺能神经元进行性变性，导致纹状体多巴胺耗竭。
2022-06-16
全球首个A型血友病基因疗法！Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市：一次输注，一劳永逸!
valrox是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法，通过单次输注，治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身体能够自行产生VIII因子，从而减少持续预防性治疗需求。
2022-06-27
晚期帕金森病(PD)新药！艾伯维ABBV-951在美国申请上市：疗效显著优于口服左旋多巴/卡比多巴!
ABBV-951旨在提供同类首个24小时持续皮下递送CD/LD的治疗方法。与口服CD/LD相比，可改善晚期PD患者的运动症状波动。
2022-05-27
JNI&GLIA｜揭示α-syn致病蛋白与帕金森病两个重要特性间新关联
帕金森病（PD）是一种神经退行性疾病。近些年随着相关研究的推进，PD与免疫系统之间的关系变得更加清晰：比如免疫系统的持续激活会导致神经炎症，进而引起PD发病，并且多个PD相关的风险基因也被证实具有免疫调控作用。
2022-03-23
PNAS：苦参中的“明星”化合物显示出治疗帕金森病的巨大潜力
帕金森病（PD）是以运动和非运动症状为特征的中老年神经系统退行性疾病，其主要症状表现为运动迟缓、静止性震颤、肌肉僵直及姿势平衡障碍等，严重影响患者生活质量。迄今为止，尚未有治疗或预防帕金森病的方法。公开数据显示，我国65岁以上的老年人帕金森患病率为1.7%。据估算，中国帕金森患者数或已超过300万。随着人口老龄化的加剧，中国或将成为帕
2022-03-04