Nat Commun：新研究表明恢复TCF4基因功能的基因疗法有望治疗皮特-霍普金斯综合征
在一项新的研究中，来自加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员人类大脑类器官揭示了一个基因发生的与一种严重的自闭症形式相关的突变如何破坏神经发育。
2022-05-23
Nat Med:接受基因治疗2-4年后A型血友病患者mRNA和蛋白表达会发生什么改变呢？
组织病理学显示，表达hFVIII-SQ蛋白的肝细胞没有发育不良、结构扭曲、纤维化或慢性炎症，也没有检测到内质网压力。
2022-04-29
VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。
2022-04-22
Mol Ther：新型基因疗法或有望治疗机体脊髓损伤引起的神经性病变
来自加利福尼亚大学圣地亚哥分校等机构的科学家们通过研究表示，一种抑制靶向性神经细胞信号的基因疗法或能选择性地减少脊髓或周围神经损伤的小鼠的神经性疼痛，且没有可察觉的副作用。
2022-05-17
靶向药物载体设计与开发新技术在疾病治疗中的应用
2022年4月22日，由生物谷与默克联合推出空中讲坛——靶向药物载体设计与开发新技术在疾病治疗中的应用，聚焦靶向药物载体设计与开发新技术的在疾病治疗中的应用，带来最新的研究成果和前沿技术分享。
2022-04-19
基因编辑的肌肉干细胞应用于临床治疗肌肉疾病的一种有前途的方法
细胞和基因疗法正在成为肌肉营养不良患者的现实选择。MDS是一组大约50种严重的、使人衰弱的单基因疾病，导致一些患者逐渐无法使用肌肉进行日常活动，甚至依赖呼吸支持。到目前为止，治疗包括支持性措施，但纠正
2022-04-13
基因编辑技术治疗唐氏综合征的研究进展及其前景展望
基因编辑（gene editing）是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因或者它们的转录本进行修饰的一种基因工程技术。它能够让人类对目标基因或它们的转录本进行定点“编辑”，实现对特定DNA或RNA片段的修饰。基因编辑技术中，以锌指核酸酶（zinc-finger nucleases, ZFN）和TAL
2022-03-30