脱发治疗再升级：借助基因编辑，无毛小鼠长出人类头发！
“再也不熬夜了！ ！ ！”多少年轻人在半夜恋恋不舍地放下手机后，顶着黑眼圈在心里默默地发誓，“以后再也不熬夜了”，又有多少年轻人，在一遍又一遍地发誓后，还是“义无反顾”地拿起了手机。然而，“出来混总是要还的”，你熬过多少夜，就有多少头发像蒲公英一样“随风飘逝”。脱发总是“秃”如其来，发际线也逐渐长成了手机屏的样子。如今，脱发已经成为当
NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗，旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
他对自己进行基因治疗逆转衰老，并在论文中宣称年轻了28岁
在电影《普罗米修斯》中，亿万富翁维兰德耗费巨资，不惜代价找到创造地球生命的“工程师”，只为寻求长生之钥，讽刺的是，他也因此而死。现实世界中，从古至今，人们也从未放弃对长寿长生的追寻。进入新世纪以来，随着人类基因组计划的完成，越来越多的研究开始聚焦如何延长寿命或逆转衰老，人类似乎也距离理解寿命的真谛越来越近。近日，Rejuvenatio
强生PARP抑制剂Zejula(尼拉帕尼)一线治疗HRR基因突变mCRPC疗效显著!
Zejula是一种口服、高度选择性多聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制剂，在DNA修复缺陷的肿瘤中具有显著疗效。
Nature Communications ：大自然数十亿年前创造的细菌基因，被用来治疗人类心脏病
钠离子通道是细胞膜上存在的一种允许少量的钠离子顺其电化学梯度进入细胞内的蛋白质通道。在心脏中，钠离子通道告诉心肌细胞何时收缩并传递信号，从而让心脏向全身输送血液。对于疾病或创伤导致心肌细胞受损，通常会导致心脏心律失常等多种心脏疾病。通过基因治疗，将负责产生钠离子通道蛋白的基因导入心脏细胞，从而增强心脏细胞的电兴奋性和动作电位传导，可以
Nat Commun：科学家发现29个新型痤疮风险基因 或有望帮助开发治疗痤疮的新型靶向性疗法
来自澳大利亚QIMR Berghofer医学研究所等机构的科学家们通过研究在基因组中识别出了29个区域或会影响机体患痤疮的风险，这些遗传性发现或能为开发疗法提供潜在的新型靶点，并能帮助临床医生识别出处于严重疾病高风险的患者群体。
Cell Rep：突变的特殊基因或有望帮助开发治疗胶质瘤患者的新型疗法
来自密歇根大学罗杰尔癌症中心等机构的科学家们通过研究发现，一种突变的基因或许会影响年轻人大脑中肿瘤细胞的生长，这或许揭示了一种对新型疗法的敏感性，相关研究结果或有望帮助研究人员开发新型有效的疗法来治疗携带这种该基因突变的胶质母细胞瘤患者。
Science子刊：利用CRISPR-Cas13沉默神经系统中的靶基因，有望治疗一系列神经系统疾病
在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的研究人员在小鼠的中枢神经系统中使用了一种针对性的CRISPR技术来关闭可导致ALS和亨廷顿舞蹈病的突变蛋白的产生。
自体CD34+细胞基因疗法！Libmeldy治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD)：中位随访3.2年，存活率90%!
Libmeldy是一种慢病毒造血干细胞基因疗法，一次性治疗，可解决MLD根本病因。