Nucleic Acids Res：新的DNA修复方法成功地修复了患者肾细胞中的致病性基因突变
在一项新的研究中，来自英国布里斯托大学和瑞典卡罗琳学院的研究人员成功地利用一种可能引发治疗变革的DNA修复工具在患者的肾细胞中修复了导致一种影响儿童和年轻人的衰弱的遗传性肾脏疾病的基因突变。
2022-08-12
Science子刊：利用CRISPR的改进版本揭示促进肺气肿和慢性阻塞性肺病产生的基因
DSP似乎能调节AT2细胞在基线时和与人类疾病相关的损伤（比如烟雾暴露）后的增殖能力。较低水平的DSP表达增加了系统中AT2细胞的增殖能力，可能使它们能够更好地应对损伤。
2022-08-02
百时美在美国撤回Reblozyl治疗非输血依赖性β地中海贫血申请!
Reblozyl是获监管批准的第一款红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
2022-06-08
The Plant Journal:揭示质体基因组多样性演化的机制
近年来质体基因组研究揭示了复杂多样的结构和序列变异，对经典的四分体结构提出了挑战。质体基因组多样性演化的机制常被笼统地诉诸于DNA修复系统可能存在缺陷。科研人员在前期工作中发现石松类卷柏科植物细胞器
2022-07-04
营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法！B-VEC在美国申请上市：非侵入性、局部应用、可重复给药！
B-VEC采用凝胶剂型，将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中，制造出功能性COL7蛋白，从而在分子水平上治疗DEB，解决根本性的致病机制。
2022-06-24
脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma用于症状前治疗：实现年龄相适应的运动里程碑!
在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童，都能够实现与年龄相适应的运动里程碑，包括独自坐立、站立和行走。
2022-06-22
Frontiers in Genetics:发布首个非性逆转黄鳝高质量基因组参考图谱
高质量的基因组提供了性别相关基因及高度多态的MHC基因基因组分布特征，为进一步研究黄鳝性别决定机制及开展免疫多态性特征奠定了基础。
2022-06-06
Cell report:微生物通过免疫依赖性调节肠道干细胞分化
肠道是微生物和宿主之间的主要接口。大量证据表明，肠道干细胞在维持肠道完整性和因应肠腔内容物而调整其结构方面起着关键作用，但它们也在启动癌症的发展中起着作用。
2022-04-13
JCI Insight：抗体依赖性细胞毒性可能有助于防止母乳喂养期间的HIV母婴传播
这些研究结果为HIV-1疫苗工作提供了新的见解---特别是潜在的疫苗至少需要激发出能够介导ADCC的抗体。
2022-04-24