反义寡核苷酸药物治疗乙肝？Nature子刊公布II期临床试验结果：安全性良好、疗效喜人
慢性乙肝病毒（HBV）感染约影响着全球超2.5亿人口，最终可能会发展为肝硬化甚至肝癌。乙肝患者在乙肝病毒表面抗原（HBsAg）和HBV DNA检测呈阴性、肝检查正常后被称为“功能性治愈”，通常无临床表现，所以也被称作“临床治愈”。目前，获批的乙肝治疗药物只有核苷酸类似物（NA）和干扰素α，而这两类药物实现乙肝“功能性治愈”的概率仍然较低。Man-Fung Y
JECCR：揭示急性髓系白血病细胞对核苷类似物产生内在和获得性耐药性之间的差异及背后的机制
来自法兰克福大学等机构的科学家们通过研究揭示了癌症对核苷类似物耐药性背后的新型分子机制。
Science：揭示SARS-CoV-2校对外切核酸酶识别错配核苷酸机制
在一项新的研究中，来自美国爱荷华州立大学、明尼苏达大学奥斯汀分校和耶鲁大学医学院的研究人员详细介绍了SARS-CoV-2中存在的一种关键酶的结构。这种称为校对外切核酸酶（proofreading exoribonuclease, ExoN）的酶从这种病毒的RNA中去除核苷类抗病毒药物，使大多数基于核苷类似物的抗病毒药物治疗无效。他们解析出ExoN酶的原子结构
新型异源双链寡核苷酸有效跨过血脑屏障，有潜力治疗一系列中枢神经系统疾病
2021年8月18日讯/生物谷BIOON/---反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide, ASO）疗法有可能在基因水平上改善许多神经退行性疾病，抑制有害蛋白质或非编码RNA的产生。在此之前，在中枢神经系统（CNS）中实现足够浓度的ASO递送和全身给药是困难的。为了克服这一障碍。在一项新的研究中，来自日本东京医科牙科大学、武田制药公司
利用肿瘤细胞衍生的凋亡小体传递反义寡核苷酸穿过血脑屏障
血脑屏障(BBB)是最具限制性和复杂性的屏障，它阻止大多数生物分子和药物进入大脑。脑部疾病的治疗迫切需要一种有效的脑传递策略。在脑靶向细胞外小泡(EVS)研究的基础上，探讨了利用脑转移癌细胞中的小凋亡小体(Sabs)进行脑靶向给药的可能性。结果表明，抗肿瘤坏死因子-휶反义寡核苷酸(ASO)与阳离子魔芋葡甘聚糖(CKGM)通过转染/凋亡诱导过程可
Mol Ther：腺嘌呤碱基编辑有望治疗α-1-抗胰蛋白酶缺乏症
2021年7月15日讯/生物谷BIOON/---单基因疾病α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD）是一种常见的遗传性疾病，会影响肝脏和肺部。一项新的研究显示一种新的基因编辑形式能够有效地校正AATD患者细胞中的突变。这种称为腺嘌呤碱基编辑的新方法与包括CRISPR在内的其他编辑形式不同，因为碱基编辑
Auris宣布开发抗癌RNAi疗法，核心技术是肝外寡核苷酸递送
Auris Medical宣布将利用OligoPhore寡核苷酸递送平台开发RNAi疗法，用于治疗KRAS突变驱动的结直肠癌。OligoPhore是Auris 6月3日收购的Trasir Therapeutics（收购后更名为Altamira Therapeutics）的代表技术。递送技术一直被视为释放疗法潜力的关键所在，目前主流的两
Cell：揭示烟酰胺核苷酸转氢酶调节皮肤色素沉着新机制，有望开发出预防皮肤癌的新疗法
2021年7月12日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国麻省总医院的研究人员发现了一种皮肤色素沉着机制，这种皮肤色素沉着机制可以使人类的皮肤颜色变深，从而抵御与紫外线有关的癌症。调节这一生物过程的是一种称为烟酰胺核苷酸转氢酶（nicotinamide nucleotide transhydrogenase, NNT）的酶，它在黑色素（一种保
PLoS Pathog：揭秘线虫机体嘌呤核苷磷酸化酶调节上皮细胞应对病原体感染的分子机制
2021年5月30日 讯 /生物谷BIOON/ --肠道上皮细胞通常会受到各种微生物的攻击，包括细胞内和细胞外的病原体等；尽管上皮细胞的防御能力能通过模式识别受体所介导的微生物相关分子模式的检测来出发，但关于其如何通过宿主生理学的扰动来感知感染，科学家们还有很多东西需要学习，而这一过程恰恰在感染期间经常发生。如今在COVID-19大流行所带来的全球巨大影响中