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患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命

研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP  R37X 编辑。

2025-01-19

Nature:利用患者来源的类器官,快速进行ASO疗法的临床前筛选评估

该研究展示了利用患者来源的类器官模型进行个性化治疗评估的可行性。

2025-02-06

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市

2023年12月,marstacimab的生物制剂许可申请(BLA)获得了FDA和EMA的受理。其中,FDA将PDUFA日期定在2024年Q4,EMA预计在2025年Q1做出审批决定。

2024-08-17

Nature子刊:研究发现衰老导致T细胞抗肿瘤免疫失能机制

这一研究揭示了衰老影响机体CD8+ T细胞抗肿瘤免疫反应的作用和分子机理,对衰老个体和PD-1抗体治疗不响应患者的肿瘤免疫防御能力缺陷的机制研究作了补充。

2024-12-20

Nature:IL-33驱动免疫革命——开启胰腺癌治疗新篇章

IL-33作为一种强大的免疫调控因子,为打破“免疫冷”肿瘤提供了全新视角。

2025-01-25

最新研究发现,长得好看的人,寿命或更长,免疫功能也更强大

研究显示,吸引力与死亡风险和寿命相关,吸引力最低的人与死亡风险增加17%相关。此外,吸引力最低的男性平均寿命短1年,吸引力最低的女性平均寿命短2年。

2025-02-05

Nature:鞘脂合成,KRAS驱动型癌症免疫逃逸的关键推手

这项工作揭示了鞘糖脂在KRAS驱动的癌细胞免疫逃逸过程中扮演着至关重要的内源性制约角色。鞘糖脂通过调控IFNGR1的表达促进了癌细胞的免疫逃逸能力。

2024-09-22

Cell子刊:江南大学田培郡团队开发益生菌疗法,用于抑郁症治疗

具有3-吲哚-乳酸(ILA)生成能力的“精神益生菌”短双歧杆菌,通过激活芳香烃受体(AhR)信号来减轻神经炎症,从而发挥抗抑郁效果。

2024-11-03

FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市

TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素(PTH)前药,旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平,以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。

2024-08-13