两篇Science论文指出新的治疗性食品可促进营养不良儿童的肠道微生物组健康发育
2019年7月15日讯/生物谷BIOON/---在孟加拉国进行的一项初步临床试验中，一种专为修复营养不良儿童的肠道微生物组而设计的新型治疗性食品优于标准疗法。来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院和孟加拉国腹泻疾病研究国际中心等研究机构的一个跨学科研究团队采取了一种新方法来解决儿童营养不良这一紧迫的全球健康问题。他们的方法着重关注于通过使用负担得起的文化上可接受的食物中存在的成分选择性地促进关键的促生长
杜氏肌营养不良症药物！Exondys 51在3项临床试验中均显著延缓患者呼吸功能下降
2019年07月12日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics公司药物Exondys 51（eteplirsen）于2016年9月底获得美国FDA加速批准，成为首个治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。作为加速批准的一部分，Sarepta公司需要开展一项为期2年的随机对照研究，以验证药物的疗效。近日，Sarepta公司与哈佛医学院、费城儿童医院、美国国立儿童医院、Paul
rivo-cel儿科注册研究达主要终点，180天无事件生存率91%!
2019年07月09日/生物谷BIOON/--Bellicum制药公司是开发新型可控细胞免疫疗法治疗癌症和罕见遗传性血液疾病的领导者。近日，该公司宣布异基因多克隆T细胞疗法rivo-cel（rivogenlecleucel，BPX-501）欧盟注册试验BP-004（NCT02065869）达到了180天无事件生存的主要终点。该研究的数据将构成预期提交的rivo-cel与rimiducid营销授权申
杜氏肌营养不良(DMD)新药Puldysa在欧盟进入审查，有效延缓呼吸功能下降
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Santhera Pharmaceuticals是一家专注于开发和商业化创新疗法治疗罕见病和其他疾病的瑞士制药公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理Puldysa（idebenone）的上市许可申请（MMA），该药用于未使用糖皮质激素的杜氏肌营养不良症（DMD）患者治疗呼吸功能障碍。EMA人用医药产品委员会（CHMP）对该MAA的
国家卫健委：通报处理江苏东台医院丙肝事件
东台市人民医院院长及分管副院长被免职，取消东台市人民医院三级乙等资格。感染患者69例近日，国家卫健委公布关于江苏省东台市人民医院发生血液透析患者感染丙肝事件有关情况的通报。经调查认定，该事件共导致69例患者感染丙肝，是一起因感染预防与控制工作制度落实不到位等引起的严重院内感染事件。事情开始于4月12日，东台市人民医院血液净化中心1名血液透析治疗患者因出现消化道临床症状，分别于4月15日
全球性研究揭示不良事件对年轻人有什么影响！
2019年6月5日讯 /生物谷BIOON /——年龄在10岁到24岁之间的世界人口比例正在呈指数级增长。中国目前占世界人口的四分之一，也就是18亿人。因此，了解这个年龄段的人是如何受事件影响的就变得越来越重要。一项基于多个国家(从越南、中国、玻利维亚、埃及、印度和肯尼亚，到英国和美国)进行的调查的重大新研究，为了解不良事件对儿童的影响提供了突破性的见解。该研究列举了全球1284名10至14岁的青少
Emflaza扩大适用范围 治疗儿童肌营养不良
日前，PTC Therapeutics宣布美国FDA已批准其新药Emflaza（deflazacort）扩大适用范围，治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。这也使得它在2017年首次获批后，有望进一步造福更多儿童。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见而致命的遗传疾病，多发于男性。其症状为肌肉自童年起就不断出现衰退，最终由于心脏衰竭，或是呼吸能力受损，最终在20多岁时过早夭折。究其病因，科学
VASCEPA降低心血管事件风险适应症申请获FDA优先审评资格
VASCEPA（二十碳五烯酸乙酯，开发代号AMR101）胶囊，是经过严格的、复杂的、FDA监管的生产工艺从深海鱼中提取的高纯度EPA（二十碳五烯酸）单分子处方型产品。该产品的生产工艺可有效消除杂质并分离和保护单分子活性成分，VASCEPA？也因其独特的临床特征获得多个国际专利，包括降低相关患者群体的甘油三酯水平而不升高LDL-C水平。VASCEPA早在2012年被美国食品药品监督管理局
诺和诺德口服版semaglutide在心血管事件高危群体中被证实具有心血管安全性
2019年06月13日讯 /生物谷BIOON/ --近日糖尿病巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，评估口服版semaglutide（索马鲁肽）治疗2型糖尿病的IIIa期PIONEER 6研究达到了主要终点：在伴心血管疾病或心血管高风险的2型糖尿病患者中，联合标准护理时，与安慰剂相比，口服semaglutide在主要不良心血管事件（MACE）方面表现出非劣效性。相关结果已于近日在旧金山
礼来Trulicity(度拉鲁肽)在广泛患者群体中显著降低心血管事件(MACE)风险
2019年06月10日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头礼来（Eli Lilly）近日在美国糖尿病协会（ADA）第79届科学会议上公布了评估每周一次胰高血糖素样肽1受体激动剂（GLP-1RA）降糖药Trulicity（dulaglutide，度拉鲁肽）治疗2型糖尿病患者的心血管（CV）预后研究REWIND详细数据。结果显示，与安慰剂相比，Trulicity将主要不良心血管事件（MACE 3