丁型肝炎新药！Eiger公司首创III型干扰素IFN-λ获美国FDA突破性药物资格
2019年08月22日讯 /生物谷BIOON/ --Eiger是一家后期临床阶段的生物制药公司，致力于加速开发和商业化一系列靶向性、首创性的疗法，用于罕见病和超罕见病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予聚乙二醇干扰素λ（pegIFN-λ）治疗丁型肝炎病毒（HDV）感染的突破性药物资格（BTD）。IFN-λ是一种首创的III型干扰素，Eiger公司从百时美施贵宝授权获得了该
高度耐药结核病新药！美国FDA批准40多年来第三款抗结核新药Pretomanid
2019年08月20日讯 /生物谷BIOON/ --非盈利组织TB Alliance（结核病联盟）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准新型化合物Pretomanid，作为三药、六个月全口服方案BPaL（由贝达喹啉、Pretomanid、利奈唑胺组成）的一部分，用于药物不耐受或无应答的广泛耐药结核病（XDR-TB）或耐多药结核病（MDR-TB）患者（统称为“高度耐药结核病”）的治疗。值得一
第三款“广谱”抗癌药！罗氏Rozlytrek获美国FDA批准，治疗NTRK融合实体瘤和ROS1阳性肺癌！
2019年08月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏旗下基因泰克近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准靶向抗癌药Rozlytrek（entrectinib），用于目前无有效治疗方法的12岁及以上神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合阳性晚期实体瘤儿科及成人患者的治疗。特别值得一提的是，Rozlytrek是FDA批准的第三款基于不同类型肿瘤的共同生物标志物而不是肿瘤
近十年来首个骨髓纤维化新药！新基高度选择性JAK2抑制剂Inrebic获美国FDA批准！
2019年08月19日讯 /生物谷BIOON/ --新基（Celgene）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准高度选择性JAK2抑制剂Inrebic（fedratinib），用于中危-2和高危（intermediate-2/high-risk）原发性或继发性（红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化成人患者的治疗。Inrebic通过FDA的优先审查程序获得批准，之前还被授予了孤儿
罕见脂类代谢病新药！Ionis反义药物Waylivra治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）获得成功!
2019年08月08日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布了反义RNA药物Waylivra（volanesorsen）治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）临床研究BRO
p＜0.00000001！高度创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症（AHP）获美国FDA优先审查
2019年08月07日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。近日，该公司宣布，美国食品和药
首个罕见关节肿瘤药物！美国FDA批准第一三共新型CSF1R抑制剂Turalio，治疗腱鞘巨细胞瘤！
2019年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企第一三共（Daiichi Sankyo）靶向抗癌药Turalio（pexidartinib胶囊剂）近日喜获美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者的治疗。TGCT是一种罕见的肿瘤，影响滑膜和肌腱鞘，该肿瘤很少有恶性的，但会导致滑膜和肌腱鞘增厚或过度生长，对周
罕见病新药！UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
2019年08月02日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了UX007（triheptanoin，三庚酸甘油酯，即七碳脂肪酸甘油三酯）的新药申请（NDA），用于治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD），这是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。之前，
罕见病新药！欧盟授予百济神州合作伙伴SpringWorks公司MEK抑制剂mirdametinib孤儿药资格
2019年07月31日讯 /生物谷BIOON/ --SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发改变生命的药物。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予mirdametinib（前称PD-0325901）治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格。mirdametinib是一种口服小分子MEK1和MEK2抑制剂。在美国，F
罕见肝病新药！PPARα/δ激动剂elafibranor获孤儿药资格，治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Genfit是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发创新的治疗和诊断解决方案，用于代谢和肝脏相关疾病领域。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导候选药物PPARα/δ双重激动剂elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品