全球首个长效C5抑制剂！美国FDA批准Ultomiris新适应症，治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)
2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）一个新的适应症，用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）成人和儿科（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。Ultomiris是获监管批准的首个也是唯一一个长效C5
Neuren的NNZ-2591获得孤儿药称号
Neuren是一家位于澳大利亚的生物医药公司，致力于利用天然存在于大脑中的神经营养肽的合成类似物，开发了高度未满足需求的神经发育障碍的新疗法。日前，Neuren宣布旗下产品NNZ-2591在获得了安格曼综合症孤儿药称号之后，又被美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药称号，以用于分别治疗Phelan-McDermid综合征和Pitt Hopkins综合征。 Neuren先
罕见病新药！UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)进入审查，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
2019年10月17日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理UX007（triheptanoin，三庚酸甘油酯，即七碳脂肪酸甘油三酯）的新药申请（NDA），该药用于治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD），这是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。之前，
ReNeuron公布了该公司细胞疗法的积极临床数据
ReNeuron是一家位于美国着重于细胞治疗的公司。该公司在周末举行的美国眼科学院年会发表了该公司的hRPC干细胞疗法在治疗色素性视网膜炎的临床1/2a试验中的积极数据。 从安全性的角度来说，临床试验数据继续显示出hRPC治疗的良好总体安全性，并未发现免疫或细胞相关的不良事件。 手术相关不良事件的孤立发作与视网膜下注射程序的预期发作一致，将来可以通过
软组织肉瘤新药！百济神州伙伴SpringWorks γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获孤儿药资格！
2019年09月27日/生物谷BIOON/--SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发改变生命的药物。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予口服小分子选择性γ-分泌酶抑制剂nirogacestat治疗软组织肉瘤的孤儿药资格。今年8月底，美国FDA还授予了nirogacestat治疗进行性、不可切除性、复发性或难治性硬
首次！杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款！
2019年09月25日/生物谷BIOON/--Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药制造商，致力于提供高质量的处方药改善患者的护理。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。基于临床前的发现，FDA已批准了Cumberland公司在7岁及
罕见病新药！Annexon经典补体途径抑制剂ANX005获美FDA快速通道资格，治疗格林-巴利综合症!
2019年09月24日/生物谷BIOON/--Annexon Biosciences是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发创新疗法，用于治疗经典补体途径介导的疾病。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ANX005治疗格林-巴利综合症（GBS）的快速通道资格（FTD）。GBS是一种罕见、急性、抗体介导的自身免疫性疾病，影响周围神经系统，目前在美国还没有批准的治疗方法。之前，FDA
罕见病新药！罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)获孤儿药资格！
2019年09月23日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai Pharma）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予satralizumab（开发代码：SA237）治疗视神经脊髓炎（NMO）和视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的孤儿药资格（ODD）。satralizumab是一种实验性抗白介素6受体（IL-6R）人源化单抗，之前已在美国和欧
乳腺癌新药！Puma靶向药物Nerlynx在美国进入审查，三线治疗HER2阳性转移性乳腺癌
2019年09月12日/生物谷BIOON/--Puma Biotechnology是一家专注于开发和商业化创新产品以加强癌症护理的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的一份补充新药申请（sNDA）：将靶向抗癌药Nerlynx（neratinib）联合卡培他滨（capecitabine）用于既往已接受2种或2种以上HER2靶向疗法治疗失败（三线疾病）的HER2阳
首个甲状腺眼病治疗药物！Horizon公司IGF-1R靶向单抗teprotumumab在美国进入优先审查！
2019年09月11日/生物谷BIOON/--Horizon Pharma是一家专注于开发和商业化创新药物以满足罕见疾病和风湿性疾病领域治疗需求的制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理teprotumumab治疗活动性甲状腺眼病（TED）的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查。FDA目前已完成了该BLA的备案审查，并确定申请已足够完整，可以进行实质性审查。根据优先审