Molecular Therapy Nucleic Acids: 一种新的基因治疗可以有效延缓视力丧失
Bardet-Biedl综合征(BBS)是一种典型的纤毛病变。在这种疾病中，对维持纤毛功能至关重要的基因突变会导致多种细胞类型的细胞功能障碍，导致肥胖、多指、肾功能衰竭和失明。
董一洲团队开发新型CAP-LNP，将mRNA递送到精母细胞，治疗男性不育症
该研究开发的CAP-LNP可向精母细胞递送编码DNA减数分裂重组酶1（Dmc1）蛋白的传统mRNA以及自扩增RNA（saRNA），从而恢复Dmc1蛋白表达，治疗Dmc1基因突变引起的雄性不育症。
STTT：魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子（split intein）和双AAV载体的先导编辑器，对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗，并实现了相当程度的视力恢复和维持。
肿瘤组织和血浆外泌体中CIRC-PTPN22和CircADAMTS6的水平升高为亚洲肝内胆管细胞癌患者标志物
胆管癌的发病率呈上升趋势，特别是在亚洲国家，占全球约15%的原发性肝癌病例和2%的癌症相关死亡病例。肝内胆管细胞癌(ICC)恶性程度高，易侵犯神经和淋巴组织，临床表现在肿瘤阻断胆管前少见。
Redox Biology: 靶向MK-2/MKL1/FOXM1轴可能是治疗再狭窄的合理途径
血管平滑肌细胞(VSMCs)表现出显著的灵活性，使它们能够适应(或失调)一系列不同的病理生理条件。
北京大学：GalNAc偶联siRNA ANGsiR10靶向Angptl3对小鼠和猴的降血脂作用
血脂异常是动脉粥样硬化和缺血性心脏病的公认危险因素，包括冠心病和相关的心肌梗死，这是一组心脏代谢疾病，是全球主要的死亡原因。
西南医学中心开创新型基因编辑方式，可永久性恢复心脏病严重损伤，已完成概念验证研究
缺血/再灌注损伤是一种缺血后发生的组织损伤，即使恢复供血，组织功能也无法完全恢复。这种损伤常在心脏病发作或中风后发生。
因生产问题，FDA推迟批准外用基因疗法B-VEC
B-VEC是一种基于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）的局部外用基因疗法，旨在通过直接应用于伤口递送COL7A1基因来恢复正常COL7蛋白的表达。
Science子刊：AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型
共有四项AAV递送微型Dystrophin蛋白的DMD临床试验正在进行，分别来自辉瑞、Sarepta、Genethon，以及该论文的参与者 Solid Biosciences 公司。
患者出现严重不良反应，下一代CRISPR基因编辑公司暂停临床试验
严重的意外不良事件涉及试验参与者经历长时间的低血细胞计数，这种情况需要持续输血和生长因子支持。虽然还不足以达到停止研究的阈值，但Graphite决定根据不断变化的数据这样做。