4名全色盲患者基因治疗后可看到红色，全球最快进展已到临床I/II阶段
全色盲（Achromatopsia，ACHM）患者在三种视锥细胞相对应的三个色觉轴上都存在辨色异常。患者感受红绿蓝三种颜色的三种视锥细胞完全丧失功能，七彩世界在其眼中是一片灰暗，如同观黑白电视一般，仅
揭秘细胞疗法，破解CAR-T抗癌药挽救生命的真相
近年来，CAR-T细胞疗法在全球取得了巨大的成功，它为多种前线治疗失败的恶性血液肿瘤疾病的患者，如多发性骨髓瘤、急性B淋巴细胞白血病和淋巴瘤等疾病提供了再次缓解，甚至治愈的希望。
Mol Ther：科学家有望开发出治疗人类青光眼的新型基因疗法
来自麦考瑞大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型基因疗法，其或能治疗全球导致人类不可逆失明的主要原因。
《自然·医学》：重大突破！CAR-T细胞疗法最常见/最棘手的神经毒性，终于有解了
总之，Jae H. Park等人发起的这项2期研究表明，预防性使用anakinra在降低接受CD19靶向的CAR-T细胞治疗的患者的ICANS发生率方面具有很好的活性，为后续临床探索提供了有力的支撑。
Nature子刊：年纪大了大脑退化？注射一针长寿因子，改善记忆功能
这项研究显示，以10ug/kg体重的较低剂量注射Klotho（与出生时的水平相似）可以增强老年非人灵长类动物的认知功能，这表明外周治疗或补充Klotho可能对衰老的人类有治疗作用，有助于将来开发对抗老
Cancer Res：郑晓峰团队揭示SUMO化修饰通过调控相分离影响DNA修复和肿瘤耐药的机制
DNA作为遗传信息的主要载体，其结构的完整与功能的完善对于维持基因组的稳定性和保障生命体正常生理活动具有重要意义。不同类型的DNA损伤修复对于维持基因组稳定性至关重要，针对最严重的DNA双链断裂损伤
NRCO权威综述：克利夫兰医学中心大牛详解对免疫治疗至关重要的抗原呈递机制！
抗原呈递过程对激活T细胞和免疫治疗应答的重要意义已经毋庸置疑，但这一过程中的调控机制实在是非常复杂，迄今学界对此的理解可能还只是冰山一角，相信随着科研探索的不断深入，在未来临床工作者能够基于抗原呈递过
世界首例猪心脏人体移植带来的经验和教训：《柳叶刀》论文阐明移植后患者死亡原因
这项研究详细分析了导致世界首例猪心脏移植人类患者死亡的病因，从中吸取到宝贵的经验教训，这将更好地为未来的异种器官移植提供信息和依据。在未来，外科医生和科学家们将利用新设计的免疫细胞检测方法，在异种移植
最新研究发现，早期人类胚胎无法有效修复DNA损伤
近日，在第39届欧洲人类生殖与胚胎学会（ESHRE）年会上，牛津大学 Nada Kubikova 博士做了一项题为：Deficiency of DNA double-strand break repa
来自CRISPR祖先，王皓毅/张勇团队开发新型TnpB微型基因编辑工具
CRISPR-Cas