Nature | 由数千种蛋白质组成的最大数据集是人类健康研究的标志性一步
2023年10月4日，《自然》杂志发表了一篇世界上规模最大、最全面的研究成果，该研究涉及常见基因变异对血液中循环蛋白的影响以及这些关联如何导致疾病。通过将生物样本转化为英国生物库的数据，这项史无前例的
首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
Nature | 罕见基因变化与血液蛋白质之间的联系将影响当前和未来的药物研发工作
一项发表在《自然》杂志上的研究利用英国生物库中50,000多人的数据，揭示了罕见基因变异如何影响人体血浆蛋白，为人类疾病的研究提供了新的见解。研究发现了数千个前所未有的关联，这些关联有助于未来药物的发
一文了解小核酸抗体偶联药物（AOC）全球市场现状
小核酸抗体偶联药物（Antibody-oligonucleotide conjugates，AOC）利用抗体将治疗性寡核苷酸递送至特定细胞或组织，将抗体的组织特异性优势，与小核酸的靶点特异性优势相结合
CAR T治疗中的细胞因子--CD4 T细胞竟是罪魁祸首
细胞因子释放综合征（CRS）一直是CAR T细胞治疗在临床阶段最为关注的不良反应。细胞因子的大量释放部分机制上也导致了神经毒性的发生。CRS引起的临床表现包括发热、不适、低血压、缺氧和多种器官的功能障
上科大生命学院：研发渐冻症基因治疗新手段
近年来，类器官技术的发展也提供了另外一种验证手段。另外，在其他ALS小鼠模型的验证以及多种因子的组合也值得尝试。
基因疗法龙头进行战略重组
2023年10月5日，基因治疗领军企业uniQure宣布进行战略重组，以减少运营费用和支持多个临床阶段项目的进展。主要措施包括：减少28%与核心产品Hemgenix生产无关的劳动力，约114个职位；总
国家药监局：已批准100余个细胞和基因治疗产品开展临床试验
10月7日，国家药监局网站发布《关于政协第十四届全国委员会第一次会议第02469号（医疗卫生类215号）提案答复的函》（以下简称《答复》）。
一劳永逸，不怕反弹！AAV基因疗法减肥效果超过司美格鲁肽
通过药物减肥不是也不会是唯一的解决方案，但它们的出现，是我们对抗肥胖这种流行病的革命性一步。
项目路演介绍 | 2023（第十四届）细胞与基因治疗研讨会暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛
2010年至今，生物谷联合各合作单位已经顺利召开了13届细胞与基因治疗研讨会，与全球致力于细胞治疗行业同仁们一同成长沉淀，在提供行业信息交流平台的同时，也为基础研究提供了技术/产品等产业化的孵化平台。