辉瑞公布DMD基因疗法最新结果
5月15日，辉瑞（Pfizer）公司宣布，其在研基因疗法PF-06939926，在治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）患者的1b期临床试验中，表现出良好的耐受性和令人鼓舞的疗效，以及可控制的安全性事件。该公司计划在今年下半年启动这一基因疗法的全球性3期临床试验。DMD是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因上出现突变而导致的罕
杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926最新数据：蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善
2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床（ambulatory）DMD男孩的初步数据表明，PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安
JCI：研究揭示年轻人体内的乳腺癌致癌基因
在过去的20年中，我们对遗传性疾病的了解有了飞跃性的发展，并且发现了一些遗传性基因变异，可能会导致癌症的发展。长期以来，我们已经知道人类BRCA1和BRCA2基因的突变可能导致癌症的发展，对于卵巢癌和乳腺癌尤其如此。
利用新的基因和细胞方法治疗艾滋病的新方法
2020年5月14日讯 /生物谷BIOON /——位于汉堡的研究人员正试图利用一种新的基因和细胞方法来改善未来对艾滋病患者的治疗。在汉堡生物科技初创公司Provirex的支持下，他们正在开发一种新的治疗方法，使用"基因剪刀"从被感染细胞的基因组中剪去艾滋病病原体HIV的基因，并消灭病毒。这是第一次使得移除病毒成为可能，而不是像以前的治疗方法那样只是将病毒拒之门外
Genome Biology ：单细胞RNA测序可定量检测药物对胰岛细胞的效果
胰腺是产生消化酶以及调节血糖水平的激素的器官。胰岛专门负责激素的分泌，其中有β细胞和α细胞，β细胞会产生降低血液中葡萄糖水平所需的激素——胰岛素，而α细胞会产生负责升高血液中葡萄糖水平的激素——胰高血糖素。
Sci Adv: 基因疗法有助于增肌减脂
对于患有关节炎的人而言，运动与理疗都是增强肌肉，减轻关节疼痛的好办法。但是，面对骨关节炎引起的关节疼痛，尤其是对于超重的老年人而言，增强肌肉质量和力量可能要花费数月的时间，而且难度很大。然而，圣路易斯华盛顿大学医学院对小鼠的一项新研究表明，基因治疗有一天可能对这些患者有所帮助。
Sci Adv：新方法靶向细胞内的关键基因
最近，来自多伦多大学和SickKids医院的研究人员开发出一种新的方法来递送药物分子到靶细胞内的特定基因。
Mol Ther：突破！研究开发肝癌治疗新方法
2020年5月4日讯 /生物谷BIOON /——在最新一期的Molecular Therapy中，Skoltech和麻省理工学院的研究人员发表了一种治疗肝癌的新组合疗法。利用Zatsepin博士(Skoltech)擅长的siRNA方法，结合Anderson实验室(MIT)开发的脂质纳米颗粒技术，科学家们瞄准了与细胞凋亡(细胞死亡的调节程序)相关的蛋白质。与化疗
JAMA Ophthalmology：新基因疗法可有效治疗完全色盲
近日，由蒂宾根和慕尼黑的研究小组领导的一项临床研究表明，新开发的一种用于治疗完全性色盲的基因疗法是安全的，而且初步证据证明其具有一定的效果。
Disease Models & Mechanisms:研究揭示罕见病的遗传机制
在最近一项研究中，来自弗吉尼亚理工大学的研究者们通过遗传学手段将一种罕见的人类疾病与PHETA1基因突变联系起来。