NEJM：单细胞测序揭示线粒体疾病发生机制
在最近一项研究中，马萨诸塞州总医院（MGH）的人员在发现了有关一类线粒体疾病的新致病机制。线粒体疾病是一种遗传性疾病，会干扰体内能量的产生，目前尚无法治愈。该发现发表在《New England Journal of Medicine》上。
HGT：利用基因疗法靶向作用内层视网膜或有望治疗失明症
2020年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Human Gene Therapy 上题为“Gene Therapy Targeting the Inner Retina Rescues the Retinal Phenotype in a Mouse Model of CLN3 Batten Disease”的研究报告中，来自
AMD基因疗法1期研究结果积极 给药一次15个月无需抗VEGF抢救注射
临床阶段的基因治疗公司Adverum Biotechnologies近日公布了玻璃体腔内注射（IVT）基因疗法ADVM-022治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD）I期OPTIC研究队列1-4新的阳性中期数据。该研究在需要频繁注射抗血管内皮生长因子（VEGF）的患者中开展，结果显示，低剂量和高剂量ADVM-022单次治疗大幅降低了年化抗VE
Science新发现！巨大噬菌体或拥有一种能进行理想基因编辑操作的迷你Cas蛋白—CasΦ蛋白！
2020年7月27日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际杂志Science上题为“CRISPR-CasΦ from huge phages is a hypercompact genome editor”的研究报告中，来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现，巨大噬菌体（megaphages）或许拥有进行理想基因编辑的mini-Cas蛋
杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格！
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。
纳米颗粒如何助力癌症研究？
本文中，小编盘点了多篇科学家们发表的重要研究成果，让我们一起看看纳米颗粒如何助力科学家们在癌症领域的研究，分享给大家！图片来源：University of Queensland【1】Nat Cell Biol： 纳米颗粒能够用于治疗耐受性淋巴癌doi：10.1038/s41556-020-0507-y根据最近在Nature Cell Biology杂志上发表
Curr Gene Ther：基于ADAR的人工RNA编辑有望用于基因治疗
2020年7月20日讯/生物谷BIOON/---许多由点突变引起的疾病都没有现成的治疗方法。日本北陆先端科学技术大学院大学的Toshifumi Tsukahara教授及其同事们正在研究一种利用人工RNA编辑的治疗方法。人工定点RNA编辑是一种修改基因并最终调控蛋白功能的重要技术。Tsukahara团队正在尝试通过人工RNA编辑来修改转录物（RNA）的遗传密码
PLoS Biol：科学家有望开发出脱靶率更低的安全CRISPR基因编辑技术
2020年7月19日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR系统是一种能够靶向编辑基因组的强大工具，其具有明显的治疗潜力，然而其经常也会不恰当地编辑一些“脱靶”（off-target）位点，近日，一项刊登在国际杂志PLoS Biology上的研究报告中，来自温州医科大学等机构的科学家们通过研究表示，突变CRISPR基因编辑系统核心的酶类或许就能改善其编辑
眼科基因疗法！强生AAV-RPGR治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)：可显著改善视力！
AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间，改善和维持视觉功能。
Sarepta达成4亿美元合作 获得DMD基因疗法独家全球许可
今日，致力于开发罕见病精准疗法的Sarepta Therapeutics公司，宣布与Hansa Biopharma公司达成协议，获得独家全球性许可，开发和推广imlifidase作为一种预治疗手段，扩展治疗杜氏肌营养不良症（DMD）和肢带型肌营养不良症（LGMD）的基因疗法的使用范围。Imlifidase是一种能够切断IgG抗体的蛋白酶。Sare