全球首款直接注入大脑的基因疗法在欧盟获批上市
7月20日，PTC宣布，欧盟委员会（EC）批准Upstaza（eladocagene exuparvovec）上市，用于治疗18个月及以上芳香族L-氨基酸脱羧酶（ADCC）缺乏症患者。
核酸药物！ LNP携载GNAS的siRNA促进间充质干细胞向成骨细胞分化
骨骼动态平衡对生活质量至关重要，因为健康的骨骼对活动能力至关重要，而脆弱的骨骼(如骨质疏松症)容易骨折，导致长期残疾和死亡。
心脏AAV基因治疗临床转化的思考
心力衰竭和缺血性冠状动脉疾病仍然是全世界发病率和死亡率最普遍的原因。尽管传统心脏护理的进步大大降低了冠心病和急性心肌梗死的死亡率，然而，心力衰竭的患病率在老龄化人口中持续增加，这具有深远的社会和经济后
让LNP实现器官特异性靶向，ReCode公司完成2亿美元B轮融资，推进两项mRNA疗法临床试验
ReCode 公司的器官特异性靶向递送平台——SORT-LNP，可以实现向特定器官递送包括 mRNA、siRNA、DNA 在内的核酸药物，而不像之前的 LNP 只局限于向肝脏递送。
手握新一代LNP技术，新锐完成1.2亿美元B+轮融资，拜耳、安进支持
基因疗法公司ReCode Therapeutics宣布完成1.2亿美元的B+轮融资。本轮融资由Bayer投资部门Leaps by Bayer和Matrix Capital Management附属公司
NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%
这项2期临床试验数据表明，基于 RNAi 的 Fazirsiran 能够显著改善 AAT 缺乏相关肝病患者的多个健康相关生物标志物，能够可靠且持续地沉默突变基因的表达，对患者健康产生积极影响。
核酸药物: 脂纳米粒运载编码多种抗痘病毒单抗的未修饰mRNAs在兔体内的实验研究
众所周知，痘病毒会引起人类和动物的疾病。从人类疾病的角度来看，最值得注意的成员是天花病毒和猴痘病毒。天花是一种由天花病毒表现出来的疾病，在20世纪后半叶从大自然中根除之前，曾导致数百万人死亡和致残。
Signal Transduction and Targeted Therapy: 人工智能在癌症靶点识别和药物发现中的应用
靶向药物治疗作为肿瘤治疗的前沿之一，具有疗效高、副作用少、患者耐药低等优点。然而，现有的靶向治疗有几个缺点，例如少数可用药的靶点，对患者人群的覆盖不有效，以及缺乏对患者耐药性的替代反应。
不容错过的细胞与基因治疗精彩直播，与行业大咖共话CGT的美好未来！
在2022年上半年的最后一天6月30日下午15：00-17：00，诚邀您来参与这场精心准备的直播，加入我们，共同畅谈CGT的美好未来。
mRNA药物综述！基于信使核糖核酸的治疗
信使RNA(Messenger RNA，mRNA)是一种单链核糖核酸，由一条DNA转录而成，携带蛋白质合成的编码信息，进一步转录并加工成功能蛋白质。