Science子刊：利用CRISPR-Cas9校正RBM20致病突变有望治疗扩张型心肌病
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统，在人类细胞和扩张型心肌病的小鼠模型中校正了导致这种疾病的突变。
Redox Biology： Shank3是与衰老相关的心脏损伤的一个新的贡献者
尽管确切的潜在机制仍不清楚，但线粒体吞噬功能受损和线粒体稳态是心脏老化的主要原因。SHANK3是一种富含心脏的蛋白质，最近有报道称它可以调节与衰老相关的神经退行性疾病。
Redox Biology: 线粒体源氧化还原信号调节KLF-1促进秀丽线虫寿命
从酵母到高等哺乳动物，有限数量的基因操作和治疗可以延长多种物种的寿命。
NEJM：重大突破！新型基因疗法有望治疗Artemis-SCID患儿
在一项新的临床研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员开创了一种新的基因疗法，有望让10名出生时没有功能性免疫系统、缺乏抗感染能力的幼童获得更健康的生活。
NEJM：局部基因疗法治疗大疱性表皮松解症
总的来说，这项3期临床试验结果显示，局部给药B-VEC疗法能够显著促进营养不良型大疱性表皮松解症患者在3个月和6个月时的伤口完全愈合。
FDA批准一款腺病毒基因疗法，用于治疗膀胱癌
据世界卫生组织国际癌症研究署（IARC）发布的2020年全球癌症负担数据，膀胱癌发病率在全球范围内位居第10，年新增患者57万，其中大多数男性患者44万，占比77%。
血友病AAV基因疗法，或增加患者肝癌风险
这项研究发现了凝血因子Ⅷ错误折叠与肝癌发展之间的直接联系。提示了我们血友病A型的基因治疗可能会增加某些患者在多年治疗后患肝癌的风险。
英国药理学！中性粒细胞衍生的警报蛋白(S100A8/A9)在心力衰竭中的致病作用
心力衰竭(HF)是一种复杂的临床综合征，由心脏结构和/或功能异常引起。它被认为是一个严重的公共卫生负担，具有相当高的发病率和死亡率。尽管心衰的治疗和预防已取得显著进展，但患者的预后和生活质量仍然很差。
Redox Biology : NRF2缺乏加重Akita小鼠糖尿病肾病
糖尿病肾病是影响生活质量的最常见疾病之一。因此，迫切需要开发新的治疗药物来减缓早期糖尿病肾病的进展。术语糖尿病肾病(DKD)现在被用来描述糖尿病患者肾脏损害的较不晚期阶段。
Theranostics: 寡核苷酸基因治疗(OGT)药物的特异性
基于寡核苷酸的基因治疗(OGT)是一种基因治疗的变体，它使用短的合成DNA、RNA或它们的化学类似物与特定的RNA或DNA靶标杂交，然后将其灭活。