Pharmacological Research：复制的α7烟碱受体基因CHRFAM7A的调控和功能中的未解问题
人类基因组包含20,000到25,000个基因。它们中的大多数在黑猩猩、小鼠、苍蝇、酵母甚至细菌中都有对应的基因。
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
抗癌微核糖核酸纳米粒是个性化用药的机遇与挑战
寻找新的癌症治疗方法仍然是一扇敞开的大门，也是对全球人口健康的迫切要求。在临床实践中，基于癌症类型、位置、分期和可用治疗的多种传统方法被常规使用，但副作用和复发仍可观察到。
Molecular Therapy Nucleic Acids！一种新的肝脏导向miQURE技术治疗高脂血症小鼠
RNA干扰(RNAi)是真核生物中一种进化保守的、序列特异性的基因沉默机制，由小RNA类如microRNAs(MiRNAs)
Molecular Therapy Nucleic Acids：一种可以快速灵敏定量的检测体外转录mRNA的平台
作为疫苗和基因治疗中的一种新的活性成分，信使核糖核酸在世界范围内得到了广泛的关注。对信使核糖核酸分子日益增长的需求迫使信使核糖核酸生产商在保持高信使核糖核酸质量的同时迅速扩大产能。
南方医科大学张福建团队揭示了肾损伤后严重急性肾损伤后肾近端小管的再生/修复新靶点
急性肾损伤是一种异质性临床综合征，其特征是尿量突然减少和血清肌酐迅速升高，病因多种，发病机制多变，结果各异。管状上皮的再生潜能取决于损伤的程度。
台湾的中国医科大学研究者指出褪黑素通过增加Pax7的表达改善肌肉损伤和分化
扩大骨骼肌的恢复能力是一个重要的问题。许多生理和疾病过程是骨骼肌健康和功能的危险因素。
南昌大学研究们总结了FGF/FGFR信号在肿瘤微环境调节中的作用
作为受体酪氨酸激酶（RTK）家族的一员，成纤维细胞生长因子（FGF）信号可以调节细胞生长、增殖和存活，以及其他功能。
南京大学医学院附属金陵医院李毅揭示了克罗恩病中肠纤维化的潜在治疗靶点
克罗恩病（CD）是一种影响整个胃肠道的慢性炎症性疾病。由于其病因和发病机制尚不清楚，目前的药物治疗无法完全阻止CD的进展。大多数CD患者在一生中都会出现严重的并发症。
苏黎世大学：天然多胺亚精胺显著改善结肠炎
亚精胺是一种天然存在于所有生物体中的多胺。在生理学上，亚精胺对细胞生长、存活和增殖至关重要。