Front. Pharmacol：免疫疗法新突破可用于治疗头颈癌
加州大学的研究人员发现了一个新型的机制，该机制可以解释癌症患者免疫功能下降的原因，并可能成为头颈癌患者免疫治疗的新靶标。
Circulation Res：基因疗法可有效治疗巴氏症候群
Barth综合征是男性儿童中一种罕见的代谢疾病，是由称为TAZ的基因突变引起的。Barth综合征会导致威胁生命的心力衰竭症状产生，并导致骨骼肌以及免疫反应的虚弱并损害身体生长。波士顿儿童医院的一项新研究表明，基因治疗可以预防或逆转因Barth综合征引发的心脏功能障碍。
Nat Biotechnol：利用改造的锤头状核酶控制AAV病毒载体中的基因表达
2020年3月8日讯/生物谷BIOON/---使用腺相关病毒（AAV）载体进行瞬时或间歇性基因转移所面临的一种限制是缺乏适合临床表达的遗传开关。特别是，在基因转移出现问题的情况下，在AAV载体中引入关闭开关可以抑制转基因表达。当前的方法基于蛋白开关，这就使得它们可能被免疫系统识别为非自身的，并且它们的尺寸进一步减小了AAV载体中已经有限的可用空间。在一项新的
杨森视网膜疾病基因疗法获欧盟PRIME资格
3月2日，强生旗下西安杨森宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其腺相关病毒（AAV）-色素性视网膜炎GTP酶调节剂（RPGR）基因疗法优先药物资格（PRIME）和前沿治疗药品（ATMP），用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎（XLRP）。这也是目前获得PRIME认证的唯一一个RPGR基因治疗项目，西安杨森将加快该疗法在欧洲上市的监管审查时间。PRI
Nature怒赞：里程碑！首次用CRISPR在人体内治疗疾病！
2020年3月6日讯 /生物谷BIOON /——一名遗传导致失明的患者成为了第一个直接接受CRISPR-Cas9基因治疗的患者。这项治疗是一项具有里程碑意义的临床试验的一部分，目的是测试CRISPR-Cas9基因编辑技术去除突变的能力，这种突变会导致一种罕见的情况，即莱伯氏先天性黑蒙症(LCA10)。这种疾病是导致儿童失明的主要原因，目前尚无治疗方法。在最新
PNAS：原位基因工程化肿瘤细胞显著增强抗癌免疫反应
2020年3月4日讯 /生物谷BIOON /--癌症免疫治疗在近年来是备受关注的重要研究领域，但仍然难以找到高效和广泛适用的方法。此外，不需要对肿瘤抗原、体外细胞操作或细胞制造、直接采用一种产生患者特异性内源性细胞进行治疗的方法，可以显着降低成本并扩大可及性。近日来自约翰霍普金斯大学医学院的研究人员开发了一个基于合成生物技术、生物可降解的纳米粒子，可以通过原
Nat Commun：基因疗法有助于治疗亨廷顿症
亨廷顿舞蹈病（HD）是一种罕见的，由基因突变和大脑纹状体区域的神经变性引起的遗传性疾病，其特征是肢体出现类似于舞蹈的异常运动。暨南大学脑修复中心的陈功博士领导的研究小组开发了一种新型基因疗法，可在亨廷顿小鼠模型中再生功能性新神经元。该研究成果已于2020年2月27日发表在《nature communications》杂志上。
新方法让T细胞化身抗癌圣斗士！
2020年2月27日讯 /生物谷BIOON /--Andy Tay喜欢网上购物。然而，Andy Tay经常发现自己在结账时对交付选项很纠结。这是因为并不是所有的快递服务都是同样有效和没有压力的。这段个人经历也启发了他的研究。作为斯坦福大学的博士后学者，Andy Tay设计了微小的纳米材料--比一粒米还小一万倍的物体--来更好地将DNA传递到一种叫做T细胞的白
研究实现精准修正胶质瘤致癌基因突变
胶质瘤（Glioblastoma， GBM)）是一种严重威胁人类健康的脑部恶性肿瘤，目前尚缺乏有效的防治手段，以往的研究报道83%原发性胶质瘤携带端粒酶基因（TERT）启动子区域的致癌突变（Killela PJ， et al.PNAS 2013， PMID： 23530248），该突变重新激活端粒酶基因表达，驱动肿瘤的恶性进展，精准修正端粒酶基因
APL Bioeng：利用CRISPR打开DNA来消除疾病
2020年2月18日讯 /生物谷BIOON /--一种蛋白质编辑辅助因子正在为剪切和粘贴DNA编辑器(如CRISPR)访问以前无法访问的感兴趣基因扫清道路。打开这些遗传密码的区域对于提高CRISPR的效率和迈向未来的、基于基因的疾病治疗是至关重要的。这种DNA结合编辑辅助因子是由一个美国人设计的，他们在APL生物工程中描述了他们的设计。图片来源：https: