研究团队联合发布国内首个体内CRISPR临床试验结果
这些初步临床结果表明,HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略,且无明显的CRISPR相关副作用,具有可接受的安全性。该疗法在未来还有望将治疗范围扩大到较轻的单纯疱疹病毒性角膜炎(HSK)
基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果:症状改善
作者发现,Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏,可诱导红细胞胎儿血红蛋白,并部分纠正镰状细胞病。
国务院发文!在深圳园区海关监管区域探索建立适合细胞治疗等新型管理模式
日前,国务院印发《河套深港科技创新合作区深圳园区发展规划》(以下简称《规划》),对深圳园区规划建设特别是与香港园区协同发展作出全面部署。
Nature:重大进展!新研究揭示γδT细胞高效识别和摧毁癌细胞机制
γδT细胞(gamma delta T cell)是免疫系统中的一类特殊细胞,在识别和杀死癌细胞方面非常有效。肿瘤中这些T细胞含量较高的癌症患者的病情往往比含量较低的患者要好。
Nature子刊:高彩霞团队开发不依赖CRISPR的模块化碱基编辑工具
中国科学院遗传与发育生物学研究所
双CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃,有望治疗大多数DMD患者
研究团队指出了这种双CRISPR RNA系统的潜在局限性。首先,删除模式存在变异,其精确起点和终点无法完全控制。当需要大量但精确删除时,这可能是一个缺点。
猪猪立大功!JAMA子刊:猪肾脏可在人体内正常运转一周,异种器官移植再获重大进展!
美国有3700万成年人患有慢性肾脏病(chronic kidney disease, CKD),其中许多人最终会发展为终末期肾病(endstage kidney disease, ESKD)。肾移植是
同期两篇Nature论文:首次完成人类Y染色体的完整基因测序
人类Y染色体由于结构复杂一直很难测序和组装。超过一半的Y染色体在当前的人类参考基因组组装中缺失,导致我们对人类Y染色体的认识很不全面,这也限制了我们对其组成、复杂性以及在不同人群间差异的理解。
Illumina 左手裁员,右手设新公司
近日,外媒报道,全球基因测序巨头Illumina宣布裁员151名加州圣地亚哥员工。裁员之际,该公司正试图在2023年削减1亿美元的成本,原因是资金短缺、公司内部动荡以及年度利润预期大幅下调。
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法,改善视网膜色素变性小鼠表型,校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外,使用光感受器特异性启动子,例如 RHO,可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”