刘如谦：2024年将进行首次先导编辑临床试验
在ASGCT会议上，Prime Medicine 重点介绍了其先导编辑辅助位点特异性整合酶基因编辑平台（PASSIGE™）平台，展示了其在不使用病毒载体的情况下产生多重编辑的CAR-T细胞疗法治疗某些
科研人员开发表观转录组数据聚类框架iMVP
iMVP的开发为RNA编辑修饰研究带来了新的可能性，为科研人员提供了一个更全面、更有效的工具，有望有助于更深入地理解RNA编辑修饰的复杂性和功能。
Nature | 由数千种蛋白质组成的最大数据集是人类健康研究的标志性一步
2023年10月4日，《自然》杂志发表了一篇世界上规模最大、最全面的研究成果，该研究涉及常见基因变异对血液中循环蛋白的影响以及这些关联如何导致疾病。通过将生物样本转化为英国生物库的数据，这项史无前例的
CRISPR基因编辑治疗8天后死亡，NEJM发布尸检结果，揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间，基因治疗也才20多年，CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡，都是对这些领域思考的契机。
2023年9月Cell期刊精华
2023年9月份即将结束，9月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。
Nature：新方法一次性可以对动物体内的每个细胞进行不同的基因修饰
追踪疾病遗传原因的一种行之有效的方法是敲除动物体内的单个基因，并研究它对这种生物的影响。问题是，许多疾病的病理变化是由多个基因决定的。这使得科学家们极难确定其中任何一个基因在多大程度上与疾病有关。要做
Cell：借助于噬菌体辅助进化和蛋白质工程，华裔科学家构建出更紧凑更高效的新型先导编辑器
先导编辑（prime editing）技术使得科学家们能够以多种方式精确编辑基因组，有朝一日可用于治疗遗传疾病。如今，在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所的研究人员利用最先进的实验室连续进化和工程方
Cell：开发出一种类似乐高积木的基因编辑工具---ModPoKI，有望改善CAR-T细胞疗法
近年来，科学家们利用基因修饰技术将免疫细胞重编程为可以攻击癌症的疗法。但这类免疫疗法并非对所有患者或所有癌症类型都有效，而且筛选每一种可能改善这些经过重编程的免疫细胞的基因变化组合是一项艰巨而缓慢的任
Nature：表位编辑使得针对急性髓性白血病的靶向免疫治疗成为可能
当前，针AML的免疫疗法靶向造血干细胞/祖细胞（hematopoietic stem/progenitor cell, HSPC）或者由HSPC分化而来的髓系细胞表达的基因，这会导致难以忍受的脱靶毒性
Science子刊：针对CD45的表位编辑有望开发出治疗所有血癌的通用CAR-T细胞疗法
目前，CAR-T 细胞疗法已被批准用于治疗五种血癌亚型。在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在临床前测试中证实了这种方法的潜在疗效。他们利用经过基因改造的CAR-T细胞靶向