生物产业
镰状细胞病
CRISPR基因编辑
CTX001
exagamglogene autotemcel
手术部位感染
PolyPid
gavo-cel
gavocabtagene autoleucel
多西环素
D-PLEX100
exa-cel
输血依赖型β地中海贫血
selumetinib
丛状神经纤维瘤
1型神经纤维瘤病
Koselugo
MEK抑制剂
Ezharmia
ALT
valemetostat
成人T细胞白血病/淋巴瘤
EZH1/2双重抑制剂
间皮素
T细胞疗法
MoSEIC美洛昔康
利扎曲普坦
癫痫
Dravet综合征
急性治疗
AXS-07
杜氏肌营养不良
DMD
SRP-9001
偏头痛
芬氟拉明
Fintepla
2型炎症
度伐利尤单抗
结节性痒疹
实体瘤
Dupixent
leniolisib
PI3Kδ抑制剂
原发性免疫缺陷病
活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征
APDS
基因疗法
首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。
偏头痛急性治疗新药！新型口服多机制药物AXS-07计划重新提交上市申请：快速有效持久缓解偏头痛!
AXS-07具有独特的双重作用机制，开发用于偏头痛急性治疗。
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)在日本获批：治疗≥2岁Dravet综合征患者！
在3期研究中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
罕见原发性免疫缺陷新药！口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在美国进入优先审查！
leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征（APDS，一种原发性免疫缺陷）治疗带来一款疾病修正靶向疗法。
首个结节性痒疹药物！美国FDA批准Dupixent(度伐利尤单抗)：显著减轻瘙痒、清除皮损!
Dupixent是第一种也是唯一一种获批专门用于治疗结节性痒疹的药物。3期项目数据显示：Dupixent显著改善了疾病症状和体征，包括减少了瘙痒和皮肤病变。
新型工程化T细胞疗法！gavo-cel治疗间皮素阳性实体瘤：93%的患者经历肿瘤消退，疾病控制率77%!
gavo-cel是一种新型TRuC（T细胞受体融合构建体）细胞疗法，是第一种被证实临床疗效和耐受性的抗间皮素（mesothelin）细胞疗法。
有效预防手术部位感染！D-PLEX100(聚合物脂质包埋多西环素)3期临床：将腹部手术后切点感染和死亡降低54%!
抗感染药物领域的突破性药物资格（BTD）相当罕见，这突显了D-PLEX100的强劲疗效和治疗潜力。
首个CRISPR基因编辑疗法！美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!
exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法，这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，目前正被开发作为镰状细胞病（SCD）和输血依赖型β地中海贫血（TDT）。
全球首个EZH1/2双重抑制剂！Ezharmia在日本获批：治疗成人T细胞白血病/淋巴瘤(ALT)！
Ezharmia是全球第一个获得监管批准的EZH1和EZH2抑制剂，标志着复发或难治性ALT治疗方面取得的重大进展。
1型神经纤维瘤病(PN1)药物！强效MEK抑制剂Koselugo在日本获得批准!
NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病，导致肿瘤在神经上生长。Koselugo是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂，是第一种被批准治疗NF1的药物。