渐冻症治疗新突破:基因疗法实现迄今最好治疗效果,已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病,只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症,这类渐冻症患者通常是家族遗传,但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
用AAV递送抗体治疗渐冻症,这家公司获1.39亿美元A轮融资
VectorY 的 CSO、联合创始人为 Pavlina Konstantinova 博士,她在基因治疗和蛋白质敲低技术方面拥有20多年经验。她曾担任uniQure的研究副总裁,负责肝脏、肌肉和中枢神
2023-11-17
Cell子刊:新型基因疗法,有望阻止渐冻症进展,计划两年内进行人体试验
利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力,研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。
2024-02-19
Cell子刊:闫靖等人开发有希望的渐冻症治疗药物,可阻止运动神经元的损失并减轻疾病进展
研究证实了eNMDAR毒性是渐冻症发病机制的关键因素,而TwinF界面抑制剂可能为渐冻症患者提供一种有效的治疗选择。
2024-02-11
CDNF通过靶向内质网应激挽救渐冻症模型的运动神经元,延长寿命
这些实验结果表明,CDNF可能通过减少内质网应激反应来挽救渐冻症的运动神经元,从而减少细胞死亡。重要的是,内质网应激在我们所有的动物模型中都存在
2023-09-27
神济昌华:成功完成国内首例渐冻症患者AAV基因治疗及3个月随访
近期,基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药(伦理获批后同情给药)后
2023-09-11
首款渐冻症反义核苷酸疗法获批上市
当地时间4月25日,Biogen/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市,用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)。这是首款针对AL
2023-04-26
曾2次遭FDA拒绝,渐冻症干细胞疗法BLA终获审查,老牌上市公司能否获「绿灯」?
近日,干细胞治疗上市公司 Brainstorm Cell Therapeutics Inc.(以下简称为“Brainstorm”,NASDAQ:BCLI)宣布 FDA
2023-06-14