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杜氏肌营养不良(DMD)新药!HDAC抑制剂givinostat 3期临床:显著延缓疾病进展,改善肌肉功能下降!

givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶,通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明,DMD患者中HDAC活性高于正常水平,这可能会阻止肌肉再生,并引发炎症。

2022-06-29

HER2阳性乳腺癌新药!阿斯利康/第一三共Enhertu在欧盟即将获批:疗效优于罗氏Kadcyla!

Enhertu将成为新的护理标准,与Kadcyla相比在多个疗效终点和关键亚组中观察到高度且一致的显著益处。

2022-06-29

艾伯维JAK1抑制剂Rinvoq获欧盟CHMP支持批准:治疗放射学阴性中轴型脊柱关节炎(nr-axSpA)!

Rinvoq是一种口服、每日一次的、选择性、可逆性JAK抑制剂,目前已被批准用于胃肠病、皮肤病、风湿病领域的5个治疗适应症。

2022-06-29

带状疱疹疫苗!GSK在日本提交Shingrix(欣安立适)申请:用于≥18岁免疫功能低下成年人群!

Shingrix是第一个被批准用于免疫功能低下人群的带状疱疹疫苗。

2022-06-29

COVID-19疫苗!辉瑞/BioNTech公布2种适应性候选疫苗:针对奥密克戎产生强烈免疫应答!

2种奥密克戎适应性COVID-19候选疫苗(Omicron-adapted COVID-19 vaccine):一种是单价疫苗,另一种是二价疫苗。

2022-06-28

全身型重症肌无力(gMG)首创新药!FcRn拮抗剂Vyvgart在欧盟即将获批,再鼎医药引进中国!

Vyvgart已在美国和日本获批,该药可显著改善力量&生活质量。2021年1月6日,再鼎医药签署1.75亿美元协议引进大中华区。

2022-06-27

全球首个A型血友病基因疗法!Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市:一次输注,一劳永逸!

valrox是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,通过单次输注,治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因,使患者身体能够自行产生VIII因子,从而减少持续预防性治疗需求。

2022-06-27

白血病(CLL)一线治疗!欧盟CHMP推荐批准全口服固定疗程Imbruvica+Venclyxto(伊布替尼+维奈克拉)!

Imbruvica与Venclyxto具有互补的作用机制,前者是一款口服BTK抑制剂,后者是一款口服BCL-2抑制剂。

2022-06-27

白血病(CML)新药!欧盟CHMP推荐批准诺华STAMP抑制剂Scemblix:疗效&安全性优于Bosulif(博舒替尼)!

Scemblix是一款STAMP抑制剂,是第一款通过特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋(STAMP)发挥作用的CML治疗药物。

2022-06-27

CD19 CAR-T细胞疗法!美国FDA批准百时美施贵宝Breyanzi二线治疗大B细胞淋巴瘤(LBCL)!

Breyanzi是一种自体CD19 CAR-T细胞疗法,疗效显著优于近30年标准护理方案(大剂量化疗和造血干细胞移植)。

2022-06-27