Adv Sci：张岱/施一公/周瑞团队发现神经节苷脂GM1在调控阿尔茨海默病大脑淀粉样变性进程中的新机制
该研究发现GM1在APP加工中的重要作用。GM1含量增加，能促进APP/PS1小鼠Aβ产生和斑块沉积，并加重认知障碍；GM1与PS1相互作用，改变γ分泌酶的构象并特异性促进其剪切APP-CTF
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
Sci Transl Med：科学家有望开发出治疗人类间变性大细胞淋巴瘤的新型组合性疗法
来自意大利都灵大学等机构的科学家们通过研究有望帮助开发治疗间变性大细胞淋巴瘤的新型疗法。文章中，研究人员发起了一项计划来检测新型组合性疗法治疗复发性间变性大细胞淋巴瘤患者的效果，未来患者或有望避免进行
研究揭秘肝脂肪变性和肝纤维化患病率情况
该研究发现中国存在肝脏脂肪变性和纤维化的沉重负担，在具有心血管和慢性肝脏疾病危险因素的人群中患病率明显更高。本研究结果为在普通人群中创建肝脂肪变性和肝纤维化的识别和风险分层的临床护理途径提供了证据。
阿柏西普 8 mg 治疗糖尿病黄斑水肿，首次实现持续的视力改善，高达 83% 的患者治疗2年时治疗间隔延长到16-24周
该试验研究阿柏西普8mg用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME），延长给药间隔长达24周，对比目前的标准治疗艾力雅®（阿柏西普2mg）固定8周的给药间隔。
PNAS：揭示神经递质章鱼胺在机体神经变性过程中扮演的关键角色
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究揭示了章鱼胺与哺乳动物大脑中的其它细胞相互交流从而预防细胞死亡的分子机制。
荣昌生物RC28-E治疗湿性年龄相关性黄斑变性Ⅲ期临床试验启动
RC28-E 是荣昌生物开发的用于治疗眼科疾病的全球首创VEGF/FGF双靶标融合蛋白药物，可同时阻断VEGF和FGF家族的血管生成因子，从而更有效地抑制血管异常生长。
Science：揭示细胞凋亡的严格调控对于预防癌症和神经变性发生的重要性
来自美国达纳法伯癌症研究所等机构的科学家们通过研究利用低温电镜技术首次揭示了蛋白质BIRC6（一种IAP）如何在分子水平上发挥作用来抑制程序性细胞死亡。
甘丙素受体3−--治疗视网膜变性的新药理靶点
甘丙肽受体(GALRs)属于蛋白偶联受体(GPCRs)家族，包括GALR1、GALR2和GALR3三个亚型。GALR广泛分布于神经系统，但也在非神经组织中表达。
Nature Communications:利用Cas9TX在年龄性黄斑病变小鼠模型中实现高效且安全的基因编辑
CRISPR-Cas9是目前领域内最为常用的基因编辑工具，在基础科研领域以及临床应用上都有着广阔的使用前景。然而Cas9在完成靶向位点突变的同时，还会在脱靶位点进行切割