丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！首创口服PKR变构激活剂mitapivat获美国FDA优先审查!
临床试验显示，在接受/不接受常规输血的PKD患者中，mitapivat显著降低了输血负担。
Science：揭示SARS-CoV-2校对外切核酸酶识别错配核苷酸机制
在一项新的研究中，来自美国爱荷华州立大学、明尼苏达大学奥斯汀分校和耶鲁大学医学院的研究人员详细介绍了SARS-CoV-2中存在的一种关键酶的结构。这种称为校对外切核酸酶（proofreading exoribonuclease, ExoN）的酶从这种病毒的RNA中去除核苷类抗病毒药物，使大多数基于核苷类似物的抗病毒药物治疗无效。他们解析出ExoN酶的原子结构
新型异源双链寡核苷酸有效跨过血脑屏障，有潜力治疗一系列中枢神经系统疾病
2021年8月18日讯/生物谷BIOON/---反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide, ASO）疗法有可能在基因水平上改善许多神经退行性疾病，抑制有害蛋白质或非编码RNA的产生。在此之前，在中枢神经系统（CNS）中实现足够浓度的ASO递送和全身给药是困难的。为了克服这一障碍。在一项新的研究中，来自日本东京医科牙科大学、武田制药公司
【本周五早鸟截止】IGC全阵容议程首发，全球顶尖专家齐聚金秋首都，共探免疫基因治疗新未来！
作为免疫基因及细胞治疗领域年度品牌盛会，IGC 2021第五届中国国际免疫基因及细胞治疗论坛，将于9月1-2日于北京盛大开幕。 中国科学院院士、临床肿瘤学家宋尔卫教授，美国基因与细胞治疗学会顾问委员会前主席Mark A. Kay教授，全球基因治疗领域的领导者之一高光坪教授，国际著名肿瘤免疫学家傅阳心教授、中国医学科学院血液学研究所血液病医院副所院长
PLoS Genetics：研究揭示菜粉蝶感受甘蓝中黑芥子苷的味觉分子基础
植物中数量庞大且结构复杂的次生物质构成每种植物的独特味道，这些次生物质大多对植食性昆虫具有防御作用，阻碍昆虫的取食。然而，有的昆虫非但不受其影响，反而把它们作为识别寄主植物的标志刺激物。取食十字花科植物的多种专食性昆虫就是如此。菜粉蝶（Pieris rapae）是一种世界性的重要农业害虫，嗜食百姓日常食用的甘蓝、花椰菜、油
Hepatology：红景天苷激活AMP活化蛋白激酶途径抑制非酒精性脂肪性肝炎
非酒精性脂肪性肝炎(NASH)正成为肝硬化和肝细胞癌(HCC)的主要病因。红景天苷(p-羟基苯乙基-β-d-葡萄糖苷)具有多种生物活性和药理活性，包括抗炎、抗氧化和抗癌活性。然而，红景天苷对NASH的治疗作用及其潜在的分子机制仍有待进一步阐明。图片来源：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34292604/随着非酒精性脂肪性肝病(
Nature metabolism：研究报道过多摄入ω-6多不饱和脂肪酸会加重疼痛
慢性疼痛是许多疾病的常见并发症，也是疾病致残的重要原因。然而，人们对饮食在慢性疼痛中的作用知之甚少。近期，美国科学家发现摄入过多的ω-6多不饱和脂肪酸（ω-6 PUFAs）会加重慢性疼痛，研究结果发表在《nature metabolism》，标题为“Elevated dietary ω-6 polyunsaturated fatty acids
基石药业合作伙伴施维雅公布了艾伏尼布联合阿扎胞苷用于一线治疗IDH1突变急性髓系白血病全球III期研究的阳性数据
8月4日，基石药业（香港联交所代码：2616）合作伙伴全球制药公司施维雅宣布，艾伏尼布（ivosidenib）与化疗药物阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的IDH1突变急性髓系白血病 (AML) 成人患者的全球III期双盲安慰剂对照AGILE研究达到了无事件生存期(EFS)这一主要终点。
JACS：开发出新型脂肪酸探针，揭示癌细胞对脂肪酸的不同需求
2021年7月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学河滨分校和系统生物学研究所的研究人员开发出一种能够显示单个细胞如何吸收脂肪酸的新方法，从而让人们对癌症生物学有了新的认识。相关研究结果于2021年7月15日在线发表在Journal of the American Chemical Society期刊上，论文标题为“Single
