邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07
Nature Medicine：783名患者的10年随访——CAR-T疗法的安全性与长期效果全解析
工程化T细胞疗法，尤其是CAR-T细胞治疗，已成为医学领域的一项革命性进展。其在攻克血液恶性肿瘤中的成功应用，重新定义了癌症治疗的可能性。
2025-01-25
iScience：揭示特殊蛋白影响2型糖尿病患者机体胰岛素分泌能力背后的分子机制
本文研究结果表明，2型糖尿病患者机体胰岛中IGFBP7的敲除或能改善胰岛素的分泌，从而使其有望成为糖尿病的一种潜在药物靶点。
2025-01-28
在BTKi治疗失败的CLL患者中ORR 70%！
本次麓鹏制药在EHA 2024大会上公布的是该项I期剂量递增和扩展研究（NCT04356846)中R/R CLL/SLL受试者在进一步随访后的疗效和安全性数据更新。
2024-06-17
npj Parkinsons Dis：特殊的肠道蛋白或能保护帕金森疾病患者的大脑细胞
这项研究中，研究人员通过联合研究调查了这一问题，他们发现，相比携带正常GUCY2C的小鼠而言，GUCY2C表达被敲除或GUCY2C被移除的小鼠会表现为更多的脑细胞损伤，而且对毒素更加易感。
2024-08-16
Cell：开发出一种基于机器学习的成像方法，可用于评估头颈癌患者的预后和治疗反应
这项研究最重要的成果是开发出了一种新的成像方法，它将细胞行为生物标志物分析与单个细胞形状和整个肿瘤组织结构的形态学分析相结合。
2024-11-06
Stem Cell Rep：科学家有望重新定向药物依达拉奉来治疗胶质母细胞瘤患者
本文研究结果表明，重新定向药物依达拉奉或能作为一种治疗胶质母细胞瘤患者的新型有潜力的治疗性策略。
2024-11-15
Nature：科学家开发新型自动化方法 或能打破数据孤岛从而更好地预测癌症患者的治疗结局
这项研究展示了从非结构化笔记中自动注释的可行性以及在预测患者预后方面的实用性，相关研究结果和数据或能作为现实世界肿瘤学研究的公共资源进行提供。
2024-11-19
npj Precis Onc：新识别的RNA分子或能帮助临床医生预测结直肠癌患者的疾病是否会复发？
来自奥塔哥大学等机构的科学家们通过研究将处于疾病早期阶段的结直肠癌患者分为会继续进展为转移性疾病和复发的患者以及不会继续进展的患者，这或许能帮助患者获得更好的治疗结果。
2024-11-20