纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)新药！赛诺菲/再生元PCSK9抑制剂Praluent获美国FDA批准!
Praluent是一款PCSK9抑制剂，该类药物被誉为他汀类之后降脂领域的最大进步。
2021-04-05
美国FDA批准Carbaglu：首个治疗丙酸血症和甲基丙二酸血症相关急性高氨血症的药物！
Carbaglu是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗PA和MMA引起的急性高氨血症的药物，与安慰剂相比，可快速降低血氨水平。
2021-01-31
再生元Evkeeza获美国FDA批准：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
Evkeeza是一款首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
2021-02-13
